Identification of a Peptide for Systemic Brain Delivery of a Morpholino Oligonucleotide in Mouse Models of Spinal Muscular Atrophy.

Shabanpoor, Fazel; Hammond, Suzan M; Abendroth, Frank; Hazell, Gareth; Wood, Matthew J A; Gait, Michael J

Shabanpoor, Fazel; Hammond, Suzan M; Abendroth, Frank; Hazell, Gareth; Wood, Matthew J A; Gait, Michael J.

Afiliación

Shabanpoor F; 1 Medical Research Council, Laboratory of Molecular Biology , Cambridge, United Kingdom .
Hammond SM; 2 Department of Physiology, Anatomy, and Genetics, University of Oxford , Oxford, United Kingdom .
Abendroth F; 1 Medical Research Council, Laboratory of Molecular Biology , Cambridge, United Kingdom .
Hazell G; 2 Department of Physiology, Anatomy, and Genetics, University of Oxford , Oxford, United Kingdom .
Wood MJA; 2 Department of Physiology, Anatomy, and Genetics, University of Oxford , Oxford, United Kingdom .
Gait MJ; 1 Medical Research Council, Laboratory of Molecular Biology , Cambridge, United Kingdom .

Nucleic Acid Ther ; 27(3): 130-143, 2017 Jun.

Article en En | MEDLINE | ID: mdl-28118087

Asunto(s)

Apolipoproteínas E/farmacocinética; Morfolinos/farmacología; Morfolinos/farmacocinética; Atrofia Muscular Espinal/tratamiento farmacológico; Péptidos/farmacocinética; Animales; Animales Recién Nacidos; Apolipoproteínas E/síntesis química; Apolipoproteínas E/química; Biomarcadores/sangre; Barrera Hematoencefálica/química; Barrera Hematoencefálica/metabolismo; Encéfalo/citología; Supervivencia Celular/efectos de los fármacos; Modelos Animales de Enfermedad; Exones; Fibroblastos/efectos de los fármacos; Hepatocitos/efectos de los fármacos; Humanos; Riñón/química; Ratones; Morfolinos/química; Morfolinos/uso terapéutico; Nanoconjugados/análisis; Nanoconjugados/química; Nanoconjugados/uso terapéutico; Péptidos/síntesis química; Péptidos/química; Fenotipo; Músculo Cuádriceps/química; Proteína 2 para la Supervivencia de la Neurona Motora/efectos de los fármacos

Palabras clave

brain delivery; peptides; spinal muscular atrophy; splice-switching oligonucleotide; survival motor neuron

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Texto completo: 1 Colección: 01-internacional Base de datos: MEDLINE Asunto principal: Apolipoproteínas E / Péptidos / Atrofia Muscular Espinal / Morfolinos Tipo de estudio: Diagnostic_studies Límite: Animals / Humans Idioma: En Revista: Nucleic Acid Ther Año: 2017 Tipo del documento: Article País de afiliación: Reino Unido

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