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Recommendations on clinical trial design for treatment of Mucopolysaccharidosis Type III.
Ghosh, Arunabha; Shapiro, Elsa; Rust, Stewart; Delaney, Kathleen; Parker, Samantha; Shaywitz, Adam J; Morte, Adelaida; Bubb, Gillian; Cleary, Maureen; Bo, Tien; Lavery, Christine; Bigger, Brian W; Jones, Simon A.
Afiliación
  • Ghosh A; Willink Biochemical Genetics Unit, Manchester Centre For Genomic Medicine, Manchester Academic Health Science Centre, Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust, Manchester, UK.
  • Shapiro E; School of Biological Sciences, Faculty of Biology, Medicine and Health, University of Manchester, Manchester, UK.
  • Rust S; Shapiro & Delaney LLC, Mendota Heights, MN, USA.
  • Delaney K; Paediatrics and Neurology, University of Minnesota, Minneapolis, MN, USA.
  • Parker S; Paediatric Psychosocial Service, Royal Manchester Children's Hospital, Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust, Manchester, UK.
  • Shaywitz AJ; Shapiro & Delaney LLC, Mendota Heights, MN, USA.
  • Morte A; Lysogene, Paris, France.
  • Bubb G; BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, CA, USA.
  • Cleary M; Esteve, Barcelona, Spain.
  • Bo T; Alexion Pharmaceutical, New Haven, CT, USA.
  • Lavery C; Great Ormond Street Hospital, London, UK.
  • Bigger BW; Shire, Lexington, MA, USA.
  • Jones SA; MPS Society, Amersham, UK.
Orphanet J Rare Dis ; 12(1): 117, 2017 06 26.
Article en En | MEDLINE | ID: mdl-28651568
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Texto completo: 1 Colección: 01-internacional Base de datos: MEDLINE Asunto principal: Enfermedades por Almacenamiento Lisosomal / Mucopolisacaridosis III Tipo de estudio: Guideline Aspecto: Patient_preference Límite: Child, preschool / Female / Humans / Infant / Male Idioma: En Revista: Orphanet J Rare Dis Asunto de la revista: MEDICINA Año: 2017 Tipo del documento: Article Pais de publicación: Reino Unido
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Texto completo: 1 Colección: 01-internacional Base de datos: MEDLINE Asunto principal: Enfermedades por Almacenamiento Lisosomal / Mucopolisacaridosis III Tipo de estudio: Guideline Aspecto: Patient_preference Límite: Child, preschool / Female / Humans / Infant / Male Idioma: En Revista: Orphanet J Rare Dis Asunto de la revista: MEDICINA Año: 2017 Tipo del documento: Article Pais de publicación: Reino Unido