Gene and Cell Therapy for AIPL1-Associated Leber Congenital Amaurosis: Challenges and Prospects.

Perdigao, Pedro R L; van der Spuy, Jacqueline

Perdigao, Pedro R L; van der Spuy, Jacqueline.

Afiliación

Perdigao PRL; UCL Institute of Ophthalmology, London, UK.
van der Spuy J; UCL Institute of Ophthalmology, London, UK. j.spuy@ucl.ac.uk.

Adv Exp Med Biol ; 1185: 97-101, 2019.

Article en En | MEDLINE | ID: mdl-31884595

Asunto(s)

Proteínas Adaptadoras Transductoras de Señales/genética; Tratamiento Basado en Trasplante de Células y Tejidos; Terapia Genética; Amaurosis Congénita de Leber/terapia; Animales; Proteínas Portadoras; Proteínas del Ojo/genética; Humanos; Amaurosis Congénita de Leber/genética; Mutación

Palabras clave

Adeno-associated virus (AAV); Aryl hydrocarbon receptor-interacting protein-like 1 (AIPL1); CRISPR/Cas9; Cell therapy; Gene therapy; Genome editing; Leber congenital amaurosis (LCA); Photoreceptor transplantation; Retinal degeneration; Stem cell

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Texto completo: 1 Colección: 01-internacional Base de datos: MEDLINE Asunto principal: Terapia Genética / Proteínas Adaptadoras Transductoras de Señales / Amaurosis Congénita de Leber / Tratamiento Basado en Trasplante de Células y Tejidos Tipo de estudio: Risk_factors_studies Límite: Animals / Humans Idioma: En Revista: Adv Exp Med Biol Año: 2019 Tipo del documento: Article País de afiliación: Reino Unido

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