Systemic AAV9 gene therapy using the synapsin I promoter rescues a mouse model of neuronopathic Gaucher disease but with limited cross-correction potential to astrocytes.
Hum Mol Genet
; 29(12): 1933-1949, 2020 07 29.
Article
en En
| MEDLINE
| ID: mdl-31919491
Texto completo:
1
Colección:
01-internacional
Base de datos:
MEDLINE
Asunto principal:
Terapia Genética
/
Sinapsinas
/
Enfermedad de Gaucher
/
Neuronas
Límite:
Animals
/
Humans
Idioma:
En
Revista:
Hum Mol Genet
Asunto de la revista:
BIOLOGIA MOLECULAR
/
GENETICA MEDICA
Año:
2020
Tipo del documento:
Article
País de afiliación:
Reino Unido
Pais de publicación:
Reino Unido