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CRISPR deletion of the C9ORF72 promoter in ALS/FTD patient motor neurons abolishes production of dipeptide repeat proteins and rescues neurodegeneration.
Krishnan, Gopinath; Zhang, Yu; Gu, Yuanzheng; Kankel, Mark W; Gao, Fen-Biao; Almeida, Sandra.
Afiliación
  • Krishnan G; Department of Neurology, University of Massachusetts Medical School, Worcester, MA, 01605, USA.
  • Zhang Y; Department of Neurology, University of Massachusetts Medical School, Worcester, MA, 01605, USA.
  • Gu Y; Department of Neurology, Xinhua Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine, Shanghai, China.
  • Kankel MW; Neuromuscular and Movement Disorders, Biogen, Cambridge, MA, 02142, USA.
  • Gao FB; Neuromuscular and Movement Disorders, Biogen, Cambridge, MA, 02142, USA.
  • Almeida S; Department of Neurology, University of Massachusetts Medical School, Worcester, MA, 01605, USA. fen-biao.gao@umassmed.edu.
Acta Neuropathol ; 140(1): 81-84, 2020 07.
Article en En | MEDLINE | ID: mdl-32266467
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Texto completo: 1 Colección: 01-internacional Base de datos: MEDLINE Asunto principal: Terapia Genética / Demencia Frontotemporal / Repeticiones Palindrómicas Cortas Agrupadas y Regularmente Espaciadas / Proteína C9orf72 / Esclerosis Amiotrófica Lateral / Neuronas Motoras Tipo de estudio: Prognostic_studies Límite: Humans Idioma: En Revista: Acta Neuropathol Año: 2020 Tipo del documento: Article País de afiliación: Estados Unidos Pais de publicación: Alemania
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