Intravenous Enzyme Replacement Therapy in Mucopolysaccharidoses: Clinical Effectiveness and Limitations.

Parini, Rossella; Deodato, Federica

Parini, Rossella; Deodato, Federica.

Afiliación

Parini R; UOS Malattie Metaboliche Rare, Clinica Pediatrica dell'Università Milano Bicocca, Fondazione MBBM, ATS Monza e Brianza, 20900 Monza, Italy.
Deodato F; Division of Metabolic Disease, Bambino Gesù Children's Hospital, IRCCS, 00165 Rome, Italy.

Int J Mol Sci ; 21(8)2020 Apr 23.

Article en En | MEDLINE | ID: mdl-32340185

Asunto(s)

Terapia de Reemplazo Enzimático; Mucopolisacaridosis/tratamiento farmacológico; Adolescente; Adulto; Biomarcadores; Niño; Preescolar; Ensayos Clínicos como Asunto; Manejo de la Enfermedad; Susceptibilidad a Enfermedades; Terapia de Reemplazo Enzimático/efectos adversos; Terapia de Reemplazo Enzimático/métodos; Humanos; Lactante; Masculino; Persona de Mediana Edad; Mucopolisacaridosis/diagnóstico; Mucopolisacaridosis/etiología; Mucopolisacaridosis/metabolismo; Evaluación de Síntomas; Resultado del Tratamiento; Adulto Joven

Palabras clave

ERT; MPS; elosulfase; enzyme replacement therapy; galsulfase vestronidase; idursulfase; laronidase; mucopolysaccharidoses; mucopolysaccharidosis

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Texto completo: 1 Colección: 01-internacional Base de datos: MEDLINE Asunto principal: Mucopolisacaridosis / Terapia de Reemplazo Enzimático Tipo de estudio: Diagnostic_studies / Etiology_studies / Prognostic_studies Límite: Adolescent / Adult / Child / Child, preschool / Humans / Infant / Male / Middle aged Idioma: En Revista: Int J Mol Sci Año: 2020 Tipo del documento: Article País de afiliación: Italia Pais de publicación: Suiza

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