Allele-Specific Knockout by CRISPR/Cas to Treat Autosomal Dominant Retinitis Pigmentosa Caused by the G56R Mutation in NR2E3.

Diakatou, Michalitsa; Dubois, Gregor; Erkilic, Nejla; Sanjurjo-Soriano, Carla; Meunier, Isabelle; Kalatzis, Vasiliki

Diakatou, Michalitsa; Dubois, Gregor; Erkilic, Nejla; Sanjurjo-Soriano, Carla; Meunier, Isabelle; Kalatzis, Vasiliki.

Afiliación

Diakatou M; INM, University of Montpellier, Inserm, 34091 Montpellier, France.
Dubois G; INM, University of Montpellier, Inserm, 34091 Montpellier, France.
Erkilic N; INM, University of Montpellier, Inserm, 34091 Montpellier, France.
Sanjurjo-Soriano C; National Reference Centre for Inherited Sensory Diseases, University of Montpellier, CHU, 34295 Montpellier, France.
Meunier I; INM, University of Montpellier, Inserm, 34091 Montpellier, France.
Kalatzis V; INM, University of Montpellier, Inserm, 34091 Montpellier, France.

Int J Mol Sci ; 22(5)2021 Mar 05.

Article en En | MEDLINE | ID: mdl-33807610

Asunto(s)

Repeticiones Palindrómicas Cortas Agrupadas y Regularmente Espaciadas/genética; Genes Dominantes/genética; Mutación/genética; Retinitis Pigmentosa/genética; Alelos; Animales; Secuencia de Bases; Células COS; Línea Celular; Chlorocebus aethiops; Edición Génica/métodos; Células HEK293; Humanos; Células Madre Pluripotentes Inducidas/fisiología; Receptores Nucleares Huérfanos/genética; Retina/fisiología

Palabras clave

CRISPR/Cas; NR2E3; allele-specific; autosomal dominant retinitis pigmentosa; iPSC; inherited retinal dystrophies; knockout; photoreceptor; retinal organoids; rod-cone dystrophy

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Texto completo: 1 Colección: 01-internacional Base de datos: MEDLINE Asunto principal: Retinitis Pigmentosa / Repeticiones Palindrómicas Cortas Agrupadas y Regularmente Espaciadas / Genes Dominantes / Mutación Límite: Animals / Humans Idioma: En Revista: Int J Mol Sci Año: 2021 Tipo del documento: Article País de afiliación: Francia Pais de publicación: Suiza

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