Genome editing in large animal models.

Maynard, Lucy H; Humbert, Olivier; Peterson, Christopher W; Kiem, Hans-Peter

Maynard, Lucy H; Humbert, Olivier; Peterson, Christopher W; Kiem, Hans-Peter.

Afiliación

Maynard LH; Department of Bioengineering, University of Washington, Seattle, WA, USA; Stem Cell and Gene Therapy Program, Fred Hutchinson Cancer Research Center, Seattle, WA, USA.
Humbert O; Stem Cell and Gene Therapy Program, Fred Hutchinson Cancer Research Center, Seattle, WA, USA.
Peterson CW; Stem Cell and Gene Therapy Program, Fred Hutchinson Cancer Research Center, Seattle, WA, USA.
Kiem HP; Stem Cell and Gene Therapy Program, Fred Hutchinson Cancer Research Center, Seattle, WA, USA. Electronic address: hkiem@fredhutch.org.

Mol Ther ; 29(11): 3140-3152, 2021 11 03.

Article en En | MEDLINE | ID: mdl-34601132

Asunto(s)

Sistemas CRISPR-Cas; Modelos Animales de Enfermedad; Edición Génica; Terapia Genética; Animales; Estudios Clínicos como Asunto; Técnicas de Transferencia de Gen; Enfermedades Genéticas Congénitas/genética; Enfermedades Genéticas Congénitas/terapia; Terapia Genética/métodos; Terapia Genética/tendencias; Vectores Genéticos/genética; Humanos

Palabras clave

Base editor; CRISPR; Lipid nanoparticle; ZFN; dog; ex vivo gene therapy; genome editing; in vivo gene therapy; large animal models; meganuclease; nanoparticle; non-human primate; nuclease; pig; preclinical models

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Texto completo: 1 Colección: 01-internacional Base de datos: MEDLINE Asunto principal: Terapia Genética / Modelos Animales de Enfermedad / Sistemas CRISPR-Cas / Edición Génica Límite: Animals / Humans Idioma: En Revista: Mol Ther Asunto de la revista: BIOLOGIA MOLECULAR / TERAPEUTICA Año: 2021 Tipo del documento: Article País de afiliación: Estados Unidos

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