Dual-gRNA approach with limited off-target effect corrects C9ORF72 repeat expansion in vivo.

Piao, Xuejiao; Meng, Dawei; Zhang, Xue; Song, Qiang; Lv, Hailong; Jia, Yichang

Piao, Xuejiao; Meng, Dawei; Zhang, Xue; Song, Qiang; Lv, Hailong; Jia, Yichang.

Afiliación

Piao X; School of Medicine, Medical Science Building, Room D204, Tsinghua University, Beijing, 100084, China.
Meng D; School of Life Sciences, Tsinghua University, Beijing, China.
Zhang X; Peking-Tsinghua Joint Center for Life Sciences, Beijing, China.
Song Q; IDG/McGovern Institute for Brain Research at Tsinghua, Beijing, China.
Lv H; School of Medicine, Medical Science Building, Room D204, Tsinghua University, Beijing, 100084, China.
Jia Y; School of Life Sciences, Tsinghua University, Beijing, China.

Sci Rep ; 12(1): 5672, 2022 04 05.

Article en En | MEDLINE | ID: mdl-35383205

Asunto(s)

Esclerosis Amiotrófica Lateral; Demencia Frontotemporal; Esclerosis Amiotrófica Lateral/genética; Proteína C9orf72/genética; Expansión de las Repeticiones de ADN; Demencia Frontotemporal/genética; Humanos; ARN Guía de Kinetoplastida

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Texto completo: 1 Colección: 01-internacional Base de datos: MEDLINE Asunto principal: Demencia Frontotemporal / Esclerosis Amiotrófica Lateral Límite: Humans Idioma: En Revista: Sci Rep Año: 2022 Tipo del documento: Article País de afiliación: China Pais de publicación: Reino Unido

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