Enhanced Delivery of Ligand-Conjugated Antisense Oligonucleotides (C16-HA-ASO) Targeting Dystrophia Myotonica Protein Kinase Transcripts for the Treatment of Myotonic Dystrophy Type 1.

Ait Benichou, Siham; Jauvin, Dominic; De Serres-Bérard, Thiéry; Bennett, Frank; Rigo, Frank; Gourdon, Genevieve; Boutjdir, Mohamed; Chahine, Mohamed; Puymirat, Jack

Ait Benichou, Siham; Jauvin, Dominic; De Serres-Bérard, Thiéry; Bennett, Frank; Rigo, Frank; Gourdon, Genevieve; Boutjdir, Mohamed; Chahine, Mohamed; Puymirat, Jack.

Afiliación

Ait Benichou S; LOEX, CHU de Québec-Université Laval Research Center, Quebec City, Canada.
Jauvin D; LOEX, CHU de Québec-Université Laval Research Center, Quebec City, Canada.
De Serres-Bérard T; CERVO Brain Research Center, Institut Universitaire en Santé Mentale de Québec, Quebec City, Canada.
Bennett F; LOEX, CHU de Québec-Université Laval Research Center, Quebec City, Canada.
Rigo F; CERVO Brain Research Center, Institut Universitaire en Santé Mentale de Québec, Quebec City, Canada.
Gourdon G; Ionis Pharmaceuticals, Inc., Carlsbad, California, USA.
Boutjdir M; Ionis Pharmaceuticals, Inc., Carlsbad, California, USA.
Chahine M; Centre de Recherche en Myologie, Association Institut de Myologie, Sorbonne Université, Inserm, Paris, France.
Puymirat J; Cardiovascular Research Program, VA New York Harbor Healthcare System, Brooklyn, New York, USA.

Hum Gene Ther ; 33(15-16): 810-820, 2022 08.

Article en En | MEDLINE | ID: mdl-35794764

Asunto(s)

Distrofia Miotónica; Animales; Modelos Animales de Enfermedad; Humanos; Ligandos; Ratones; Músculo Esquelético/metabolismo; Distrofia Miotónica/genética; Distrofia Miotónica/patología; Distrofia Miotónica/terapia; Oligonucleótidos Antisentido/genética; Oligonucleótidos Antisentido/uso terapéutico; ARN/genética; Expansión de Repetición de Trinucleótido/genética

Palabras clave

DM1; DMPK; RNA toxicity; antisense oligonucleotides; myotonic dystrophy type 1

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Texto completo: 1 Colección: 01-internacional Base de datos: MEDLINE Asunto principal: Distrofia Miotónica Límite: Animals / Humans Idioma: En Revista: Hum Gene Ther Asunto de la revista: GENETICA MEDICA / TERAPEUTICA Año: 2022 Tipo del documento: Article País de afiliación: Canadá Pais de publicación: Estados Unidos

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