Registry-based study in people with cystic fibrosis and an <i>R117H</i> variant treated with ivacaftor.

Higgins, Mark; Farietta, Thalia; Campbell, Daniel; Liu, Meng; Ostrenga, Josh; Elbert, Alexander; Shih, Judy; Volkova, Nataliya

Registry-based study in people with cystic fibrosis and an R117H variant treated with ivacaftor.

Higgins, Mark; Farietta, Thalia; Campbell, Daniel; Liu, Meng; Ostrenga, Josh; Elbert, Alexander; Shih, Judy; Volkova, Nataliya.

Afiliación

Higgins M; Vertex Pharmaceuticals Europe Ltd, London, UK Mark_Higgins@vrtx.com.
Farietta T; Vertex Pharmaceuticals Incorporated, Boston, Massachusetts, USA.
Campbell D; Vertex Pharmaceuticals Incorporated, Boston, Massachusetts, USA.
Liu M; Vertex Pharmaceuticals Incorporated, Boston, Massachusetts, USA.
Ostrenga J; Cystic Fibrosis Foundation, Bethesda, Maryland, USA.
Elbert A; Cystic Fibrosis Foundation, Bethesda, Maryland, USA.
Shih J; Vertex Pharmaceuticals Incorporated, Boston, Massachusetts, USA.
Volkova N; Vertex Pharmaceuticals Incorporated, Boston, Massachusetts, USA.

BMJ Open Respir Res ; 10(1)2023 05.

Article en En | MEDLINE | ID: mdl-37230763

Asunto(s)

Fibrosis Quística; Adulto; Humanos; Niño; Fibrosis Quística/tratamiento farmacológico; Fibrosis Quística/genética; Regulador de Conductancia de Transmembrana de Fibrosis Quística/genética; Mutación; Sistema de Registros

Palabras clave

Cystic Fibrosis

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Texto completo: 1 Colección: 01-internacional Base de datos: MEDLINE Asunto principal: Fibrosis Quística Tipo de estudio: Observational_studies / Prognostic_studies Límite: Adult / Child / Humans Idioma: En Revista: BMJ Open Respir Res Año: 2023 Tipo del documento: Article País de afiliación: Reino Unido Pais de publicación: Reino Unido

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