The Bespoke Gene Therapy Consortium: facilitating development of AAV gene therapies for rare diseases.

Brooks, P J; Miller, Timothy M; Revah, Frédéric; Suh, Junghae; Garrison, Bradley R; Starke, Lawrence C; MacLachlan, Timothy K; Neilan, Edward G; Raychaudhuri, Gopa; Kassim, Sadik H; Dehdashti, Jean; Rutter, Joni L

Brooks, P J; Miller, Timothy M; Revah, Frédéric; Suh, Junghae; Garrison, Bradley R; Starke, Lawrence C; MacLachlan, Timothy K; Neilan, Edward G; Raychaudhuri, Gopa; Kassim, Sadik H; Dehdashti, Jean; Rutter, Joni L.

Nat Rev Drug Discov ; 23(3): 157-158, 2024 03.

Article en En | MEDLINE | ID: mdl-38321319

Asunto(s)

Terapia Genética; Enfermedades Raras; Humanos; Enfermedades Raras/genética; Enfermedades Raras/terapia; Técnicas de Transferencia de Gen; Dependovirus/genética; Vectores Genéticos

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Texto completo: 1 Colección: 01-internacional Base de datos: MEDLINE Asunto principal: Terapia Genética / Enfermedades Raras Límite: Humans Idioma: En Revista: Nat Rev Drug Discov Asunto de la revista: FARMACOLOGIA / TERAPIA POR MEDICAMENTOS Año: 2024 Tipo del documento: Article Pais de publicación: Reino Unido

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