Seguridad y eficacia de facto VII recombinante activado para el tratamiento de pacientes con hemofilia a severa con presencia de inhibidores y alto riesgo de eventos agudos de sangrado o hemorragia que no responden al concentrado de complejo protrombínico activado / Safety and efficacy de facto Recombinant VII activated for the treatment of patients with hemophilia to severe with inhibitors and high risk of acute bleeding or bleeding events that do not respond to activated prothrombin complex concentrate

RESUMEN

INTRODUCCIÓN: Antecedentes El presente informe expone la evaluación del Facto VII recombinante en el manejo de pacientes con diagnóstico de Hemofilia A severa, con presencia de inhibidores y que presentan o estén en riesgo de presentar evento agudo de sangrado o hemorragia, con el objetivo de prevenir muerte por sangrado no controlado. Aspectos Generales La hemofilia es un desorden hematológico congénito ligado al cromossoma X. Se han identificado dos tipos principalmente, la Hemofilia A que es causado por deficiencia de factor de coagulación VIII (FVIII) y la Hemofilia B que es causado por deficiencia de factor de coagulación IX (FIX). La deficiencia de estos factoes es el resultado de mutaciones en los genes de los factores de coagulación respectivos. Tecnología Sanitaria de Interés Factor VII Recombinante Activado-RFVIIA (Novoseven - Marca Registrada) El RFVIIA es un glicoproteina dependiente de la vitamina K que consiste em 406 residuos de aminoácidos (MW 50K Dalton). Es estructuramente similar al factor VIIa derivado de plasma hmano y actúa de manera semejante al factor VII en la cascada de coagulación. Debido a que el factor VII actúa directamente sobre el factor X independientemente del facto VIII y IX, este medicamento puede ser usado en pacientes con hemofilia que han desarrollado inhibidores a los factores VII oIX. METODOLOGIA: Estratégia de Búsqueda Se realizó una búsqueda de la literatura con respecto a la eficacia y seguridad de Factor VII recombinante activado con diagnóstico de Hemofilia A severa, con presencia de inhibidores altos respondedores definido por presentar una alta respuesta (>= 5 unidades Bethesda UB), que presentan o estén en alto riesgo de presentar evento agudo de sangrado o hemorragia y que haya usado aPCC previamente. RESULTADOS: Se realizó la búsqueda bibliografica y de evidencia cientifica para el sustento del uso del Factor VII recombinante activado en pacientes con Hemofilia A severa con titulos elevados de inhibidores, que sean altos respondedores (>= 5 unidades Bethesda UB), que tengan o estén en alto riesgo de presentar evento agudo de sangrado y que hayan usado aPCC previamente. CONCLUSIONES: En la presente evaluación de tecnología sanitaria se ha encontrado escasa evidencia que muestre que facto VII recombinante activado (rFVIIa) ofrezca beneficios para los pacientes con diagnóstico de hemofilia A severa con presencia de inhibidores y con alto riesgo de hemorragia de evento agudo de sangrado o hemorragia que hayan usado el concentrado de complejo protrombínico activado (aPCC). La evidencia que respalda esto uso de rFVIIa es aún muy limitada, se establece que el efecto de rFVIIa se evaluará con los datos de los pacientes que los hayan recibido por el periodo de vigencia de este Dictamen, para determinar el impacto de su usi en los desenlaces de interés de este Dictamen. Esta información será tomada en cuenta en la reevaluación de este medicamento para efectos de un nuevo dictamen al terminar la vigencia del presente Dictamen Preliminar.