Desarrollo de tratamientos experimentales para pacientes con retinosis pigmentaria / Development of experimental treatments for patients with retinitis pigmentosa

RESUMEN

La retinosis pigmentaria es un grupo de enfermedades de origen hereditario que produce la degeneración de la retina y una disminución de la visión. La Organización Mundial de la Salud reporta alrededor de 1.300 millones de personas afectadas por algún tipo de deficiencia visual a nivel mundial. La prevalencia es de 1 por cada 4.000 habitantes y es la primera causa de ceguera de origen genético, frecuente en los varones con un porcentaje del 60% y el 40% en mujeres. Existe falta de información sobre esta patología en el mundo, principalmente sobre los tratamientos existentes para esta enfermedad, por lo que esta revisión bibliográfica tiene como objetivo actualizar los tratamientos existentes o en estudio e informar de las limitaciones que tiene cada una de estas terapias. Se realizó esta revisión de literatura científica mediante la consulta en bases de datos como PubMed y Web of Sciense; la búsqueda se limitó a artículos de los años 2018 al 2022. Existen varios tipos de terapia en estudios terapia génica, estimulación eléctrica transcorneal, uso de neuroprotectores, terapia optogénica, trasplantes de células madre y terapia con oligonucleótidos, de los que se hablará en este artículo, tanto de sus beneficios como de las barreras existentes en cada tratamiento experimental. En conclusión, cada una de estas terapias promete un tratamiento viable en el futuro para grupos selectivos de personas con retinosis pigmentaria; sin embargo, algunas terapias han demostrado beneficio al inicio de la enfermedad, perdiendo su eficacia a largo plazo (AU)

ABSTRACT

Retinitis pigmentosa is a group of inherited diseases that lead to degeneration of the retina and decreased vision. The World Health Organization reports around 1300 million people affected by some type of visual impairment worldwide. The prevalence is 1 in every 4000 inhabitants and it is the first cause of blindness of genetic origin, frequent in men with a percentage of 60% and 40% in women. There is a lack of information on this pathology in the world, mainly on the existing treatments for this disease, so this bibliographic review aims to update the existing or under-study treatments and inform the limitations of each of these therapies. This review of scientific literature was carried out by consulting databases such as PubMed and Web of science, the search will be limited to articles from the years 2018 to 2022. There are several types of therapy in studies gene therapy, transcorneal electrical stimulation, use of neuroprotectors, optogenic therapy, stem cell transplants and oligonucleotide therapy, which will be discussed in this article, both their benefits and the existing barriers in each experimental treatment. In conclusion, each of these therapies promises a viable treatment in the future for selective groups of people with retinitis pigmentosa, however, some therapies have shown benefit at the beginning of the disease, losing their efficacy in the long term (AU)