Droga órfã: surgimento de um novo conceito / Orphan drug: arisement of new concept

RESUMO

INTRODUÇÃO: A partir de 2007, quatro novas drogas anti-epilépticas foram aprovadas, o acetato de eslicarbazepina, lacosamida, rufinamida e estiripentol. Destas drogas, duas aparecem como drogas órfãs, ou seja, drogas desenvolvidas especificamente para o tratamento de uma síndrome-específica, sendo essas, o estiripentol, indicada na Síndrome de Dravet e a rufinamida, na Síndrome de Lennox-Gastaut. OBJETIVO: Revisar a eficácia, tolerabilidade e efeitos adversos das novas drogas, em especial das drogas órfãs. MÉTODO: Estudos foram selecionados de banco de dados eletrônicos. A análise destes estudos averiguou a eficácia, efetividade, efeitos adversos mais comuns, raros e de longo prazo assim como a comparação com os fármacos existentes. CONCLUSÕES: O desenvolvimento de drogas específicas no tratamento das síndromes epilépticas constitui-se na pedra angular do tratamento da epilepsia, minimizando o tempo até o alcance do controle de crises, com consequente menor tempo de exposição aos efeitos deletérios da epilepsia.

ABSTRACT

INTRODUCTION: Four new antiepileptic drugs have been approved since 2007, eslicarbazepine acetate, lacosamide, rufinamide and stiripentol. Out of these, two drugs are orphan drugs, that is, drugs specifically designed for the treatment of a specific epileptic syndrome, such as stiripentol for Dravet Syndrome and rufinamide for Lennox-Gastaut Syndrome. OBJECTIVE: to review the efficacy, tolerability and adverse effects of the newly released drugs, especially of both orphan drugs. METHODOLOGY: Studies were selected from electronic data base. Analyses of these studies ascertained the most common, rare and long-term adverse effects, efficacy, and effectiveness, as well as comparison with existing drugs. CONCLUSIONS: The development of specific drugs in the treatment of epileptic syndromes constitutes the cornerstone in the treatment of epilepsy, minimizing the time needed to achieve seizure control, with consequent reduced exposure to the deleterious effects of epilepsy.