Successful transduction of liver in hemophilia by AAV-Factor IX and limitations imposed by the host immune response.

Manno, Catherine S; Pierce, Glenn F; Arruda, Valder R; Glader, Bertil; Ragni, Margaret; Rasko, John J; Rasko, John; Ozelo, Margareth C; Hoots, Keith; Blatt, Philip; Konkle, Barbara; Dake, Michael; Kaye, Robin; Razavi, Mahmood; Zajko, Albert; Zehnder, James; Rustagi, Pradip K; Nakai, Hiroyuki; Chew, Amy; Leonard, Debra; Wright, J Fraser; Lessard, Ruth R; Sommer, Jürg M; Tigges, Michael; Sabatino, Denise; Luk, Alvin; Jiang, Haiyan; Mingozzi, Federico; Couto, Linda; Ertl, Hildegund C; High, Katherine A; Kay, Mark A

Manno, Catherine S; Pierce, Glenn F; Arruda, Valder R; Glader, Bertil; Ragni, Margaret; Rasko, John J; Rasko, John; Ozelo, Margareth C; Hoots, Keith; Blatt, Philip; Konkle, Barbara; Dake, Michael; Kaye, Robin; Razavi, Mahmood; Zajko, Albert; Zehnder, James; Rustagi, Pradip K; Nakai, Hiroyuki; Chew, Amy; Leonard, Debra; Wright, J Fraser; Lessard, Ruth R; Sommer, Jürg M; Tigges, Michael; Sabatino, Denise; Luk, Alvin; Jiang, Haiyan; Mingozzi, Federico; Couto, Linda; Ertl, Hildegund C; High, Katherine A; Kay, Mark A.

Afiliação

Manno CS; The Children's Hospital of Philadelphia, 3615 Civic Center Boulevard, Philadelphia, Pennsylvania, 19104, USA.

Nat Med ; 12(3): 342-7, 2006 Mar.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-16474400

Assuntos

Dependovirus/genética; Fator IX/imunologia; Fator IX/metabolismo; Terapia Genética; Hemofilia A/genética; Fígado/metabolismo; Transdução Genética; Adulto; Sequência de Aminoácidos; Animais; Cães; Relação Dose-Resposta a Droga; Éxons/genética; Fator IX/genética; Fator IX/uso terapêutico; Vetores Genéticos/administração & dosagem; Vetores Genéticos/genética; Hemofilia A/imunologia; Humanos; Interferon gama/metabolismo; Íntrons/genética; Fígado/imunologia; Masculino; Camundongos; Pessoa de Meia-Idade; Dados de Sequência Molecular; Monócitos/metabolismo

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Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Transdução Genética / Fator IX / Terapia Genética / Dependovirus / Hemofilia A / Fígado Limite: Adult / Animals / Humans / Male / Middle aged Idioma: En Revista: Nat Med Assunto da revista: BIOLOGIA MOLECULAR / MEDICINA Ano de publicação: 2006 Tipo de documento: Article País de afiliação: Estados Unidos País de publicação: Estados Unidos

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