Functional correction of CNS lesions in an MPS-IIIA mouse model by intracerebral AAV-mediated delivery of sulfamidase and SUMF1 genes.

Fraldi, Alessandro; Hemsley, Kim; Crawley, Allison; Lombardi, Alessia; Lau, Adeline; Sutherland, Leanne; Auricchio, Alberto; Ballabio, Andrea; Hopwood, John J

Fraldi, Alessandro; Hemsley, Kim; Crawley, Allison; Lombardi, Alessia; Lau, Adeline; Sutherland, Leanne; Auricchio, Alberto; Ballabio, Andrea; Hopwood, John J.

Afiliação

Fraldi A; Telethon Institute of Genetics and Medicine, 80131 Naples, Italy. fraldi@tigem.it

Hum Mol Genet ; 16(22): 2693-702, 2007 Nov 15.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-17725987

Assuntos

Encéfalo/patologia; Dependovirus/genética; Modelos Animais de Doenças; Terapia Genética; Hidrolases/metabolismo; Mucopolissacaridose III/terapia; Sulfatases/metabolismo; Animais; Animais Recém-Nascidos; Comportamento Animal; Encéfalo/metabolismo; Células Cultivadas; Heterozigoto; Homozigoto; Humanos; Hidrolases/genética; Lisossomos/metabolismo; Masculino; Camundongos; Camundongos Knockout; Mucopolissacaridose III/genética; Mucopolissacaridose III/patologia; Oxirredutases atuantes sobre Doadores de Grupo Enxofre; Espectrometria de Massas por Ionização por Electrospray; Sulfatases/genética

Buscar no Google

Adicionar na Minha BVS

Imprimir

XML

PubMed Links

Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Sulfatases / Encéfalo / Terapia Genética / Mucopolissacaridose III / Dependovirus / Modelos Animais de Doenças / Hidrolases Tipo de estudo: Prognostic_studies Limite: Animals / Humans / Male Idioma: En Revista: Hum Mol Genet Assunto da revista: BIOLOGIA MOLECULAR / GENETICA MEDICA Ano de publicação: 2007 Tipo de documento: Article País de afiliação: Itália País de publicação: Reino Unido

Buscar no Google

Adicionar na Minha BVS

Imprimir

XML

PubMed Links