Use of single guided Cas9 nickase to facilitate precise and efficient genome editing in human iPSCs.

Li, Pan P; Margolis, Russell L

Li, Pan P; Margolis, Russell L.

Afiliação

Li PP; Department of Psychiatry and Behavioral Sciences, Division of Neurobiology, Johns Hopkins University School of Medicine, CMSC 8-121, 600 N. Wolfe St, Baltimore, MD, 21287, USA. ple5@jhmi.edu.
Margolis RL; Department of Psychiatry and Behavioral Sciences, Division of Neurobiology, Johns Hopkins University School of Medicine, CMSC 8-121, 600 N. Wolfe St, Baltimore, MD, 21287, USA.

Sci Rep ; 11(1): 9865, 2021 05 10.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-33972655

Assuntos

Proteína 9 Associada à CRISPR/metabolismo; Desoxirribonuclease I/metabolismo; Edição de Genes/métodos; Células-Tronco Pluripotentes Induzidas/transplante; Ataxias Espinocerebelares/terapia; Proteína 9 Associada à CRISPR/genética; Sistemas CRISPR-Cas; Linhagem Celular; Quebras de DNA de Cadeia Simples; Reparo do DNA por Junção de Extremidades; Desoxirribonuclease I/genética; Eletroporação/métodos; Éxons/genética; Terapia Genética/métodos; Genoma Humano; Humanos; Cariotipagem; Mutação; Proteínas do Tecido Nervoso/genética; Proteína Fosfatase 2/genética; RNA Guia de Cinetoplastídeos/genética; RNA Guia de Cinetoplastídeos/metabolismo; Ataxias Espinocerebelares/genética

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Texto completo: 1 Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Ataxias Espinocerebelares / Desoxirribonuclease I / Células-Tronco Pluripotentes Induzidas / Edição de Genes / Proteína 9 Associada à CRISPR Limite: Humans Idioma: En Revista: Sci Rep Ano de publicação: 2021 Tipo de documento: Article País de afiliação: Estados Unidos País de publicação: Reino Unido

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