Complete correction of acid alpha-glucosidase deficiency in Pompe disease fibroblasts in vitro, and lysosomally targeted expression in neonatal rat cardiac and skeletal muscle.

Pauly, D F; Johns, D C; Matelis, L A; Lawrence, J H; Byrne, B J; Kessler, P D

Pauly, D F; Johns, D C; Matelis, L A; Lawrence, J H; Byrne, B J; Kessler, P D.

Afiliação

Pauly DF; Peter Belfer Cardiac Laboratory, Johns Hopkins University School of Medicine, Baltimore, MD, USA.

Gene Ther ; 5(4): 473-80, 1998 Apr.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-9614571

Assuntos

Adenoviridae; Fibroblastos/enzimologia; Terapia Genética/métodos; Vetores Genéticos/administração & dosagem; Glucana 1,4-alfa-Glucosidase/genética; Doença de Depósito de Glicogênio Tipo II/terapia; Animais; Animais Recém-Nascidos; Western Blotting; Células Cultivadas; Expressão Gênica; Glucana 1,4-alfa-Glucosidase/metabolismo; Doença de Depósito de Glicogênio Tipo II/metabolismo; Humanos; Lisossomos; Masculino; Músculo Esquelético/metabolismo; Miocárdio/metabolismo; Ratos; Ratos Sprague-Dawley; Transgenes; alfa-Glucosidases

Buscar no Google

Adicionar na Minha BVS

Imprimir

XML

PubMed Links

Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Terapia Genética / Doença de Depósito de Glicogênio Tipo II / Adenoviridae / Glucana 1,4-alfa-Glucosidase / Fibroblastos / Vetores Genéticos Limite: Animals / Humans / Male Idioma: En Revista: Gene Ther Assunto da revista: GENETICA MEDICA / TERAPEUTICA Ano de publicação: 1998 Tipo de documento: Article País de afiliação: Estados Unidos País de publicação: Reino Unido

Buscar no Google

Adicionar na Minha BVS

Imprimir

XML

PubMed Links