Diagnoses, outcomes, and chronicity predictors of patients with secondary immune thrombocytopenia: ten-year data from a hematology referral center

ABSTRACT Background: Secondary immune thrombocytopenia (ITP) is a heterogeneous and unpredictable disease associated with various underlying conditions. Objective: The objective of the study was to investigate clinical evolution and chronicity predictors in secondary ITP. Methods: Patients treated at an academic medical center during 2008-2019 were stratified by age as children <16 years and adults >16 years. Responses to steroids, intravenous immunoglobulin G (IVIG), rituximab, and eltrombopag were classified as response (R) and complete response (CR). Risk factors for chronic ITP were determined by multiple regression with uni- and multi-variate analysis. Results: Eighty-three patients were included, 37 children and 46 adults. The most frequent associated conditions were infections 53%, systemic lupus erythematosus (SLE) 24%, thyroid disease 9.6%, and Evans syndrome 3.6%. Response to first-line treatment in the whole cohort was 94%; CR 45.7%; and R 50.6%. Initial response to steroids alone was 91.3% (n = 21/23), rituximab plus high-dose dexamethasone (HDD) 93.3% (n = 14/15); children receiving IVIG alone 100% (n=12/12); and eltrombopag in adults 100% (n = 3/3). Relapse was documented in 19.4% of children and 34% of adults, at a median time of 15 and 2 months, respectively; 30.4% of adults (15.2% from the miscellaneous group, 10.9% SLE-associated, and 4.3% infection-associated) and 18.9% of children followed a chronic course; age ≥10 years and platelets ≥20 × 109/L were risk factors for chronic ITP in children. Conclusion: Evolution was heterogeneous: a better and more sustained response was documented in the infections group compared to SLE or the miscellaneous group. (REV INVEST CLIN. 2021;73(1):31-8)

Cambio de diagnóstico y de categoría diagnóstica en pacientes con artritis idiopática juvenil en 7 años de seguimiento / Change of diagnosis and diagnostic category in patients with juvenile idiopathic arthritis within 7 years of follow-up

Resumen: Introducción: Al menos 50% de los pacientes pediátricos portadores de artritis idiopática juvenil (AIJ) continuará control en reumatología adulto. La clasificación de la Liga Internacional de Asociaciones de Reumatología (ILAR) vigente, actualmente en revisión, difiere de la clasificación de las artritis inflamatorias del adulto. Se ha reportado cambios de categoría en 10,8% de los pacientes durante el seguimiento. Objetivo: Analizar los pacientes con AIJ seguidos al menos 7 años para objetivar cambios de diagnós tico en la transición, e identificar factores de mal pronóstico funcional. Pacientes y Método: Estudio retrospectivo en base a registros clínicos. Se incluyó a la totalidad de los pacientes con AIJ controla dos en policlínico pediátrico del Hospital de Puerto Montt entre el año 2005 y 2017, que cumplieron siete o más años de seguimiento. Se realizó análisis descriptivo en base a variables clínicas: categoría diagnóstica, tiempo de evolución al diagnóstico, actividad clínica y serológica, y tiempo de evolución al inicio de la terapia farmacológica. Resultados: Se evaluaron 18 pacientes, 3 Oligo-articular (OA) persistente, 1 OA extendida, 4 Poli-articular (PA) factor reumatoide (FR) negativo, 4 PA FR positivo, 5 Sistémicas, 1 Psoriática, todos con seguimiento mayor a 7 años. Once de 18 niños fueron transfe ridos a adultos. Tres de 11 cambiaron de diagnóstico a Artritis Reumatoide (AR) más otra enferme dad autoinmune: Síndrome de Sjögren + Lupus eritematoso sistémico, Púrpura trombocitopénico inmune, Enfermedad autoinmune no clasificada y cinco de 11 niños de categoría ILAR: OA a Artritis reumatoide juvenil, OA extendida a PA FR negativo, 3 Sistémicas a PA FR negativo. Edad de inicio, formas poli-articulares, retrasos en diagnóstico y comienzo de terapia se asociaron a secuelas e infla mación persistente. Conclusiones: Ocho de once pacientes transferidos cambiaron denominación diagnóstica y/o presentaron otras enfermedades autoinmunes. Algunos factores de mal pronóstico deben mejorar.

Abstract: Introduction: At least 50% of pediatric patients with Juvenile Idiopathic Arthritis (JIA) will require continued fo llow-up in adult rheumatology. The present International League of Associations for Rheumatology (ILAR) classification, currently under revision, differs from its classification of inflammatory arthritis in adults. Category changes have been reported in 10.8% of patients during follow-up. Objective: To analyze JIA patients in follow-up for at least 7 years to detect diagnosis changes during transition to adult care, identifying factors of poor functional prognosis. Patients and Method: Retrospective study based on medical records of JIA patients seen at the pediatric polyclinic of the Puerto Montt Hospital between 2005 and 2017, who were monitored for at least 7 years. Descriptive analysis was performed according to clinical variables: diagnostic category, evolution before diagnosis, clinical and serological activity, and evolution before starting drug therapy. Results: We evaluated 18 pa tients, corresponding to 3 patients with persistent oligoarticular arthritis (OA), 1 with extended OA, 4 with polyarticular arthritis (PA) rheumatoid factor (RF) negative, 4 with PA RF positive, 5 with syste mic JIA, and 1 with psoriatic arthritis, all have had follow-up more than 7 years. 11 out of 18 patients transitioned to adult care. Three out of 11 patients changed diagnosis to Rheumatoid Arthritis (RA) plus another autoimmune disease such as Sjögren's Syndrome + Systemic Lupus Erythematosus, Immune thrombocytopenia, or unclassified autoimmune disease, and 5 out of 11 children changed ILAR category from OA to Juvenile Rheumatoid Arthritis, extended OA to PA RF negative, and 3 from Systemic arthritis to PA RF negative. Age of onset, polyarticular forms, delay in diagnosis, and the start of therapy were associated with sequelae and persistent inflammation. Conclusions: Eight of the eleven JIA patients who transitioned to adult care changed their diagnosis or presented other autoimmune diseases. Some factors of poor prognosis must improve.

Púrpura trombocitopênica idiopática na infância: estudo de base populacional no Catar / Idiopathic thrombocytopenic purpura in childhood: a population-based study in Qatar

OBJETIVO: Definir o padrão da púrpura trombocitopênica idiopática (PTI) (aguda/crônica), e descrever seus sintomas e características clínicas em crianças com menos de 14 anos de idade em uma sociedade árabe recentemente desenvolvida. MÉTODOS: Este estudo descritivo retrospectivo foi realizado no Departamento de Pediatria do Hospital Geral de Hamad, Hamad Medical Corporation, Catar. Foram incluídas neste estudo 50 crianças com idade inferior a 14 anos e diagnóstico de PTI durante o período de 2000 a 2005. RESULTADOS: Das crianças estudadas (50), 62 por cento foram diagnosticadas com PTI aguda e 38 por cento com PTI crônica. A PTI aguda foi mais prevalente em meninos (64,5 por cento) em comparação com meninas (35,5 por cento), enquanto que a PTI crônica apresentou uma distribuição quase igual em meninos (57,9 por cento) e meninas (42,1 por cento). História de infecção viral foi comum em casos de PTI tanto aguda (71 por cento) quanto crônica (63,2 por cento); 68 por cento das crianças com PTI apresentaram contagem de plaquetas abaixo de 20x10(9)/L ao diagnóstico. A maioria das crianças estudadas (74 por cento) foi tratada com imunoglobulina intravenosa. CONCLUSÕES: O estudo revelou uma alta incidência de PTI entre as crianças no Catar. As descobertas do estudo são semelhantes às de outros relatos internacionais.

OBJECTIVE: To find the pattern of idiopathic thrombocytopenic purpura (ITP) (acute/chronic) and to describe presenting features and clinical characteristics of the disease in children below 14 years of age in a newly developed Arabian society. METHODS: This retrospective, descriptive study was carried out at the Pediatric Department of the Hamad General Hospital, Hamad Medical Corporation, Qatar. A total of 50 children below 14 years of age who were diagnosed with ITP during the period 2000-2005 were included. RESULTS: Among the studied children (50), 62 percent were diagnosed with acute ITP and 38 percent with chronic ITP. Acute ITP was more prevalent in boys (64.5 percent) when compared with girls (35.5 percent), whereas for chronic ITP, nearly an equal distribution was found in boys (57.9 percent) and girls (42.1 percent). Preceding viral infection was common in both acute (71 percent) and chronic (63.2 percent) ITP cases; 68 percent of the children with ITP showed a platelet count below 20x10(9)/L at the time of presentation. Most of the studied children were treated with intravenous immunoglobulin (74 percent). CONCLUSIONS: The study revealed a high incidence of ITP among children in Qatar. The study findings are in line with other international reports.

Características clínicas del púrpura trombocitopénico inmune: revisión de 52 casos / Clinical characteristics of inmune thrombocytopenic purpura

Introducción: El Púrpura Trombocitopénico Inmune (PTI) suele ser autolimitado pero 10-20 por ciento persisten a los 6 meses, es decir de evolución crónica. Su tratamiento es controvertido y existen pocos datos nacionales. Objetivo: Conocer algunas características clínicas y de laboratorio del PTI, su relación con evolución crónica y el manejo actual. Método: Estudio retrospectivo de los 52 pacientes con PTI evaluados en Hospital Luis Calvo Mackenna, entre marzo 1998 y febrero 2003. Se consignó: sexo, edad, manifestaciones clínicas, conducta terapéutica y recuento plaquetario (RP) al diagnóstico, 15-60 días y 6 meses. Se aplicaron Test de Fisher y Odd Ratio. Resultados: Mediana de edad: 4,4 años (0,7 a 16,1), el RP fue < - 20 000 x mm3 en 37/52. No hubo hemorragia del sistema nervioso central. Se manejó con observación clínica 34/52, corticoides 17/52 e inmunoglobulinas endovenosas con corticoides 1/52. Completaron control (6 meses) 48/52 pacientes. Presentaron curso crónico 11/48, asociado a RP 15 días < - 20 000 x mm3 (p = 0,01) OR = 9 (IC95 por ciento: 1,26-80,16) y RP a los 60 días < - 50 000 x mm3 (p = 0,0000003) OR= 124 (IC95 por ciento: 7,77 - 4951,52). Conclusiones: La mayoría de los pacientes requirieron sólo observación clínica. Presentaron evolución crónica 23 por ciento siendo factores de riesgo RP a los 15 días £ 20 000 x mm3 y RP a los 60 días £ 50 000 x mm3.

Desarrollo de ensayos inmunoenzimáticos para la detección de anticuerpos antiplaquetarios de las clases IgG, IgA e IgM / Development of immunoenzymatic assays to detect IgG and IgM antiplatelet antibodies

Se desarrollaron tres métodos para la detección de inmunoglobulina IgG, IgA e IgM asociada a la membrana plaquetaria. Los valores de densidad óptica (DO) de 50 donantes obtenidos por estas técnicas fueron de 0,124-0,236, 0,07-0,129 y 0,06-0,112 para las IgG, IgA e IgM, respectivamente. Se aceptaron como positivas las muestras con una DO mayor de tres desviaciones estándar de la media de los controles negativos. Se obtuvieron resultados positivos en 10 de los 12 pacientes (83,3 por ciento) con púrpura trombocitopénica autoinmune crónica (PTI-c). En todos los casos en remisión los resultados fueron negativos. La IgG fue la clase de inmunoglobulina más frecuentemente detectada tanto en la PTI-a como en la PTI-, seguida por la IgM y la IgA. La frecuencia con que se detectó una sola clase de inmunoglobulina fue similar a la frecuencia con que se detectaron combinaciones de más de un isotipo, en ambas formas de PTI. En 11 de los 23 pacientes con trombocitopenias y otros diagnósticos de enfermedades hematológicas o autoinmunes se encontraron resultados positivos. En estos casos de trombocitopenias autoinmunes secundarias fue frecuente encontrar la coexistencia de más de un isotipo de inmunoglobulina. Los métodos desarrollados permitirán realizar estudios acerca de la significación clínica del espectro de clases de inmunoglobulinas en las trombocitopenias autoinmunes.

Thrombocytopenic purpura in a patient with macrolide-treated upper airway infection - drug related side effect or idiopathic thrombocytopenic purpura (ITP)

Os autores apresentam relato de caso de um homem de 55 anos de idade que desenvolveu púrpura trombocitopênica com sangramento da pele e membranas mucosas e macro-hematúria após infecçäo das vias aéreas superiores tratada com o macrolídeo roxitromicina. Foi feito o diagnóstico de púrpura trombocitopênica idiopática crônica com início agudo e excluído o de citopenia droga-induzida devido ao rápido início após ingestäo de apenas três comprimidos, à recuperaçäo retardada, ao curso crônico e aos dados epidemiológicos. O diagnóstico deferencial e o tratamento säo discutidos resumidamente

Púrpura trombocitopénica idiopática aguda en niños: un estudio prospectivo de tratamiento con y sin prednisona / Acute idiopathic thrombocytopenic purpura in children: a prospective study comparing treatment with or without prednisone

Se estudian prospectivamente 52 pacientes con púrpura trombocitopénica idiopática (PTI), cuyas edades fluctuaron entre un mes y 19 años, para evaluar la respuesta al tratamiento randomizado con y sin prednisona (PDN). 27 pacientes recibieron PDN en dosis mg/kg/día durante un mes (grupo I), y los que normalizaron el recuento plaquetario, lo hicieron en una mediana de 33 días. 25 pacientes fueron el grupo control (grupo 2), sin tratamiento, y los que normalizaron sus plaquetas, lo hicieron en una mediana de 30 días. 22 pacientes, en número equivalente de cada uno de los grupos, no recuperaron sus plaquetas en el período de 6 meses, transformándose la enfermedad en una PTI crónica. Se concluye que la normalización del recuento plaquetario es independiente del valor inicial y del uso o no uso de PDN, no modificando este medicamento la evolución natural de la enfermedad. finalmente la evolución de estos pacientes orienta a que el reposo es una medida terapéutica importante para evitar los riesgos de hemorragias

Púrpura Trombocitopénica Autoinmune Idiopática Crónica / Purpura Thrombocytopenic Idiopathic Chronic

Objetivos:Evaluar los aspectos clínicos y terapéuticos de los pacientes con diagnóstico de púrpura trombocitopénica autoinmune idiopática crónica, atendidos en el Hospital Nacional Cayetano Heredia de Lima, Perú, entre enero de 1986 y diciembre de 1995. Material y métodos: La muestra está conformada por 47 pacientes, 36 mujeres y 11 hombres; 14 fueron niños. La relación mujeres/hombres fue de 3.2/1. Se usó coticoides vinca, danazol, IgG, ANTI-D, ciclofosfamida y ácido ascórbico Resultados: Con corticoides, sólo 6/45(13.33 por ciento) obtuvieron remisión completa continua. Se encontró una relación estadísticamente significativa entre el tiempo de enfermedad previa menor a 12 meses y la remisión completa con corticoides. El 50 por ciento (4/8) de los que recibieron vincristina luego de corticoides, obtuvieron remisión continua. De los 22 esplenectomizados, 16 (72.72) obtuvieron remisión continua. En los 6 pacientes refractarios a la cirugía se usaron drogas de segunda línea; cuatro de ellos lograron remisión completa con corticoides por tiempo prolongado. Se encontró un caso de muerte, debido a sepsis fulminante, un año después de la esplenectomía. Conclusiones: El 63.83 por ciento (30/47) de nuestros pacientes obtuvieron remisión completa prolongada con el tratamiento establecido, la morbimortalidad fue muy baja.

Púrpura trombocitopénica autoinmune crónica en adultos: análisis de 80 pacientes observados durante una década

En el período 1982-1990 se estudiaron y trataron 80 pacientes adultos con Púrpura Trombocitopénica Autoinmune Crónica (PTAC) en el Hospital Universitario San Vicente de Paúl de Medellín. Desde el punto de vista clínico, la púrpura fue la manifestación más frecuente y las hemorragias en órganos vitales raras. El laboratorio mostró trombocitopenia promedio de 13.513 por mm3 y cuando se detectó anemia, ésta fue ferropriva y secundaria a sangrado crónico. Los 80 pacientes recibieron glucocorticoides comno tratamiento inicial, obteniéndose remisión continua en 21 (26.3 por ciento) de los casos; los 40 (50 por ciento) dependientes de glucocorticoides fueron esplenectomizados y 31 (94 por ciento) entraron en remisión continua contra sólo 2/15 (13 por ciento) que no respondieron a los glucocorticoides (p<0.001). La edad (menores de 40 años), (p<0.001), la calidad de respuesta a los esteroides (p<0.001) y la trombocitosis postesplenectomía (p<0.005) se asociaron con una respuesta permanente. Se concluye que la PTAC del adulto con el tratamiento usual de glucocorticoides y esplenectomía puede llevar a remisión continua a 78.3 por ciento de los pacientes

Purpura trombocitopenica idiopática en niños: revisión de 8 años en el Hospital Nacional Cayetano Heredia / Idiophatic trombocytopenic purpure in child

Este trabajo es una revisión de los casos de Púrpura Trombocitopénica Idiopática en niños, diagnosticados y hospitalizados en el Servicio de Pediatria del Hospital Nacional Cayetano Heredia entre los años 1983 y 1991, se incluyeron 58 pacientes y se revisaron sus historias clínicas. La edad media de los pacientes fue de 5.32 años presentó alguna enfermedad viral en el transcurso de las 4 semanas previas al inicio de su enfermedad, 5 pacientes refirieron haber ingerido alguna droga en los dias previos al inicio del cuadro purpúrico. Todos los pacientes presentaron púrpura cuteana al diagnóstico y el 71 por ciento presentó púrpura húmeda, siendo las formas mas frecuentes, epistaxis y gingivorragia. El 98 por ciento de pacientes estudiados presentó una cuenta plaquetaria por debajo de 50000 por mm3; el hallazgo de anemia ocurrió en el 56 por ciento, siendo en la mayoria de grado leve. Tan solo el 35 por ciento de pacientes a quienes se les realizó la prueba de anticuerpos antiplaquetarios séricos tuvo un resultado positivo. El hallazgo mas frecuente en médula ósea fue que el 98 por ciento de pacientes evaluados presentó la serie megacariocítica hiperplásica o normal. El 55 por ciento de los pacientes incluídos en este trabajo tuvo evolución aguda, en el 24 por ciento se constató evolución crónica y en el 21 por ciento no se pudo conocer la evolución porque no hubo seguimiento. Se analizaron diversas variables generales, clínicas, hematológicas y de laboratorio en busca de algún factor capaz de predecir la evolución de los niños a quienes se diagnostica PTI, se encontró diferencia estadisticamente significativa respecto a una sola variable: tiempo de Enfermedad al diagnóstico, que fue significativamente mayor en el grupo que evolucionó en forma crónica. La gran mayoría de pacientes incluidos en este estudio recibió corticosteroides. El 90 por ciento de pacientes con evolución aguda resolvió su enfermedad en los 2 meses que siguieron al diagnóstico y el total a los 6 meses. Los pacientes que tuvieron evolución crónica fueron catalogados como sensibles a corticoides (50 por ciento), aquellos que respondieron a esta terapia y como no sensibles a corticoides, aquellos que no lo hicieron. En 5 pacientes (36 por ciento) se realizó esplenectomia lograndose respuesta en 3 de ellos

Púrpura trombocitopénica idiopática en el Instituto Nacional de Salud del Niño / Idiopathic thrombocytopenic purpura in the Institute Nacional de Salud del Niño

El presente estudio revisa las características clínicas y hematológicas de la PTI en 150 pacientes controlados por el Departamento de Hematología del Instituto Nacional de Salud del Niño entre 1985 a 1990. La presentación de esta enfermedad ocurrir en todas las edades, encontrándose la mayor frecuencia de presentación entre los 3 a 5 años de edad, afectando por igual a pacientes de sexo masculino y femenino. Esta patología se presentó en su forma aguda en el 95 por ciento de los casos, con evolución favorable en el 56 por ciento de los casos antes del primer mes de enfermedad; la forma crónica solamente se presentó en el 5 por ciento de los casos. Debido al compromiso clínico y hematológico el 38.67 por ciento de pacientes fue hospitalizado de los cuales el 74 por ciento permaneció hospitalizado por un período menor de 2 semanas. El síntoma principal por el cual los pacientes acudieron a la consulta médica fue el síndrome purpurico, seguido por la epistaxis y gingivorragia. El nivel de plaquetas de los pacientes al acudir a la consulta médica fue en 79 por ciento inferior a 30,000 x mm3. El tratamiento de los pacientes fue a base de corticoides (46 por ciento de pacientes) y mediante transfusión de derivados sanguíneos (29 por ciento de pacientes), los pacientes que no fueron sometidos a tratamiento médico fueron mantenidos en observación. La hemorragia a nivel del Sistema Nervioso Central ocurrió en 0.66 por ciento de todos los casos, con evolución favorable. La mortalidad en el grupo de estudio por esta patología fue nula