Etiología, clínica y evolución de infecciones fúngicas invasoras en pacientes con neoplasias hematológicas en un hospital universitario de Argentina / Etiology, clinical characteristics and outcomes of invasive fungal infection in patients with hematological malignancies in a university hospital in Argentina

INTRODUCCIÓN: Las infecciones fúngicas invasoras (IFI) en pacientes con neoplasias hematológicas (NH) representan un desafío diagnóstico y terapéutico. OBJETIVOS: Describir la etiología, características clínicas, diagnóstico y evolución de los episodios de IFI probadas y probables en pacientes con NH y trasplante de progenitores hematopoyéticos (TPH). PACIENTES Y MÉTODOS: Estudio descriptivo, retrospectivo y de cohorte que incluyó IFI probadas y probables en pacientes adultos con NH y TPH. Se realizó seguimiento hasta el día 90. RESULTADOS: Se incluyeron 80 episodios de IFI: 49% probadas y 51% probables, 67,5% por hongos filamentosos (HF), 30% por hongos levaduriformes (HL) y 2,5% por hongos dimorfos. Los tipos de IFI más frecuentes fueron aspergilosis invasoras pulmonares (AP) y candidiasis invasoras (CI), en su mayoría por Candida spp. no albicans. Todos los casos de AP se diagnosticaron por detección de galactomanano en sangre y/o lavado broncoalveolar, y solamente 22,2% presentaban nódulos con halo en la tomografía computada (TC) de tórax, siendo los infiltrados inespecíficos los hallazgos más frecuentes. Tuvieron coinfección bacteriana y viral el 30 y 17,5%, respectivamente. El 50% fueron IFI de brecha, y la mortalidad global y mortalidad relacionada a la IFI fue 51 y 24%, respectivamente. CONCLUSIÓN: Los HF fueron la principal causa de IFI, con una gran proporción de IFI de brecha, y presentaron elevada mortalidad. Para el diagnóstico, resulta importante la utilización de biomarcadores y jerarquizar cualquier imagen patológica en la TC.

BACKGROUND: Invasive fungal infections (IFI) in patients with hematological malignancies (HM) represent a diagnostic and therapeutic challenge. AIM: To describe the etiology, clinical characteristics, diagnosis and evolution of proven and probable IFI episodes in patients with HM and hematopoietic stem cell transplantation (HSCT). METHODS: Retrospective, descriptive, cohort study performed in adult patients with HM and HSCT, who developed proven and probable IFI. Follow-up was carried out until day 90. RESULTS: A total of 80 IFI episodes were included: 49% proven and 51% probable, 67,5% due to mold (M), 30% to yeast-like fungi (Y) and 2,5% to dimorphic fungi. The most frequent causes were probable pulmonary aspergillosis (PA) and invasive candidiasis (IC), mainly due to non-albicans Candida species. PA were all diagnosed by detection of galactomannan (GM) in blood and bronchoalveolar lavage, and only 22,2% presented halo sign on chest CT. Bacterial and viral coinfections were reported in 30% and 17,5% respectively. Breakthrough IFI occurred in 50%, and global and IFI-related mortality were 51% and 24% respectively. CONCLUSION: Mold was the main cause of IFI, with a large proportion of breakthrough IFI, presenting high mortality. The use of biomarkers and the classification of any pathological image on CT contribute to the diagnosis.

Alterações na qualidade de vida de adultos com câncer hematológico em cinco anos após o transplante de células-tronco hematopoéticas / Changes in the quality of life of adults with hematological cancer in five years after hematopoietic stem cell transplantation

Resumo: O objetivo desta tese foi avaliar as alterações da qualidade de vida relacionada à saúde dos pacientes adultos com câncer hematológico, submetidos ao transplante de células-tronco hematopoéticas, nos primeiros cinco anos após o procedimento. Trata-se de um estudo quantitativo, longitudinal, observacional e analítico, realizado em hospital público do sul do Brasil, referência na América Latina para esta modalidade de tratamento. Foram incluídos 55 participantes com idade igual ou superior a 18 anos, que se submeteram a esta terapia. A coleta de dados ocorreu de setembro de 2013 a janeiro de 2021, com avaliações em dez etapas: pré-transplante (antes de iniciar o condicionamento), pancitopenia, pré-alta hospitalar, após 100 dias, após 180 dias, Follow up 1 (após 360 dias), e anualmente até completar cinco anos da realização do procedimento. Foram aplicados um instrumento para coleta de dados sociodemográficos e clínicos e os questionários de Qualidade de vida relacionada à saúde Quality of life Questionnaire Core 30 e Functional Assessment of Cancer Therapy - Bone Marrow Transplant, ambos traduzidos, adaptados e validados para o português - Brasil. Em relação ao diagnóstico, as leucemias estão presentes em 65% dos casos; quanto à modalidade de tratamento, o transplante de células-tronco alogênico foi realizado em 71% dos pacientes. No que diz respeito aos óbitos, a causa de maior incidência foi por recidiva da doença (44%), e o maior número ocorreu no primeiro ano (37%). A qualidade de vida global (56,6/100) e geral (90,7/148) apresentou os menores escores na etapa de pancitopenia, com melhores índices no quinto ano, (80,4/100) e (116,1/148), respectivamente. A análise com o modelo linear generalizado misto evidenciou alterações significativas nos escores dos domínios de qualidade de vida relacionada à saúde entre as etapas ao longo do tempo. Foi comprovada a hipótese de que os pacientes com melhores escores nos domínios de qualidade de vida relacionada à saúde observados no início do tratamento têm maior sobrevida. Os resultados do estudo inferem as correlações entre os domínios mensurados e encontram, assim, sustentação no modelo conceitual teórico utilizado. As contribuições consistem em reafirmar a dimensionalidade do constructo qualidade de vida relacionada à saúde, além de agregar conhecimento acerca das alterações autopercebidas pelos pacientes durante o tratamento.

Abstract: The objective of this thesis was to evaluate the changes in the health-related quality of life of adult patients with hematological cancer undergoing hematopoietic stem cell transplantation in the first five years after the procedure. This is a quantitative, longitudinal, observational and analytical study carried out in a public hospital in southern Brazil, a reference in Latin America for this treatment modality. We included 55 participants aged 18 years and over, who underwent this therapy. Data collection took place from September 2013 to January 2021, with evaluations in ten stages: pre-transplantation (before starting conditioning), pancytopenia, pre-hospital discharge, after 100 days, after 180 days, Follow up 1 ( after 360 days), and annually until completing five years of the procedure. An instrument for collecting sociodemographic and clinical data and the Health-related Quality of life Questionnaire Core 30 and Functional Assessment of Cancer Therapy - Bone Marrow Transplant questionnaires were applied, both translated, adapted and validated for Portuguese - Brazil. Regarding diagnosis, leukemias are present in 65% of cases; regarding the treatment modality, allogeneic stem cell transplantation was performed in 71% of the patients. With regard to deaths, the cause of highest incidence was disease recurrence (44%), and the highest number occurred in the first year (37%). The global (56.6/100) and general (90.7/148) quality of life had the lowest scores in the pancytopenia stage, with better rates in the fifth year (80.4/100) and (116.1/148), respectively. The analysis with the mixed generalized linear model showed significant changes in the scores of the health-related quality of life domains between the stages over time. The hypothesis was confirmed that patients with better scores in the domains of health-related quality of life observed at the beginning of treatment have greater survival. The study results infer the correlations between the measured domains and thus find support in the theoretical conceptual model used. The contributions consist of reaffirming the dimensionality of the health-related quality of life construct, in addition to adding knowledge about the self-perceived changes by patients during treatment.

Resumen: El objetivo de esta tesis fue evaluar los cambios en la calidad de vida relacionada con la salud de pacientes adultos con cáncer hematológico, sometidos a trasplante de células madre hematopoyéticas, en los primeros cinco años después del procedimiento. Se trata de un estudio cuantitativo, longitudinal, observacional y analítico realizado en un hospital público del sur de Brasil, referencia en América Latina para esta modalidad de tratamiento. Se incluyeron 55 participantes mayores de 18 años que se sometieron a esta terapia. La recolección de datos ocurrió de septiembre de 2013 a enero de 2021, con evaluaciones en diez etapas: pretrasplante (antes de iniciar el acondicionamiento), pancitopenia, alta prehospitalaria, después de 100 días, después de 180 días, Seguimiento 1 (después de 360 días), y anualmente hasta completar cinco años del procedimiento. Se aplicó un instrumento de recolección de datos sociodemográficos y clínicos y los cuestionarios Health-related Quality of life Questionnaire Core 30 y Functional Assessment of Cancer Therapy - Bone Marrow Transplant, ambos traducidos, adaptados y validados para portugués - Brasil. En cuanto al diagnóstico, las leucemias están presentes en el 65% de los casos; en cuanto a la modalidad de tratamiento, se realizó trasplante alogénico de células madre en el 71% de los pacientes. En cuanto a las defunciones, la causa de mayor incidencia fue la recidiva de la enfermedad (44%) y el mayor número se produjo en el primer año (37%). La calidad de vida global (56,6/100) y general (90,7/148) tuvieron las puntuaciones más bajas en la etapa de pancitopenia, con mejores tasas en el quinto año (80,4/100) y (116,1/148), respectivamente. El análisis con el modelo lineal generalizado mixto mostró cambios significativos en las puntuaciones de los dominios de calidad de vida relacionada con la salud entre las etapas a lo largo del tiempo. Se confirmó la hipótesis de que los pacientes con mejores puntajes en los dominios de calidad de vida relacionada con la salud observados al inicio del tratamiento tienen mayor sobrevida. Los resultados del estudio infieren las correlaciones entre los dominios medidos y así encuentran apoyo en el modelo teórico conceptual utilizado. Los aportes consisten en reafirmar la dimensionalidad del constructo calidad de vida relacionada con la salud, además de sumar conocimientos sobre los cambios autopercibidos por los pacientes durante el tratamiento.

TMO-App: construção e validação de aplicativo para famílias de crianças/adolescentes com câncer / TMO-APP: elaboración y validación de aplicación para familias de niños/adolescentes con cáncer / BMT-App: development and validation of a mobile application for families of children/adolescents with cancer

Resumo Objetivo Construir e validar uma tecnologia informativa para famílias de crianças/adolescentes com câncer submetidos ao transplante de células-tronco hematopoiéticas. Métodos Estudo metodológico fundamentado no Modelo do Cuidado Centrado no Paciente e Família e User-Centered Design, realizado em quatro etapas: avaliação das necessidades de informações; construção teórica e desenvolvimento do aplicativo; validação de conteúdo e semântica pelo comitê de juízes e população-alvo; avaliação da usabilidade por experts em informática. Os participantes do estudo foram profissionais e famílias de crianças com câncer. Para a validação de conteúdo e semântica, estabeleceu-se percentual de concordância entre juízes de 80% e Índice de Validade de Conteúdo de 0,8. Para a avaliação da usabilidade foram utilizadas as heurísticas de Nielsen. Os dados foram analisados por meio de estatística descritiva. Resultados Após identificação das necessidades de informações da família, na literatura e no estudo de campo, e construção do aplicativo, este foi validado por especialistas, obtendo percentual de concordância de 87% e índice de validade de conteúdo de 0,87; e pela população-alvo, de 98% e 0,98, respectivamente. Quanto a usabilidade, atingiu o grau de severidade simples. O aplicativo móvel TMO-App apresenta 268 telas e 95 ilustrações, contemplando as necessidades de informações da família antes, durante e após o transplante. Conclusão Os métodos utilizados para o desenvolvimento e validação mostraram-se satisfatórios para atingir os objetivos propostos. O aplicativo construído é confiável, de fácil uso, útil, completo e adequado. O estudo avança na proposição de nova estratégia informativa para promover o empoderamento da família em situação de doença crônica.

Resumen Objetivo Elaborar y validar una tecnología informativa para familias de niños/adolescentes con cáncer sometidos al trasplante de células madre hematopoyéticas. Métodos Estudio metodológico fundamentado en el Modelo del Cuidado Centrado en el Paciente y la Familia y User-Centered Design, realizado en cuatro etapas: evaluación de las necesidades de información, construcción teórica y desarrollo de la aplicación, validación semántica y del contenido por el comité de jueces y el público destinatario, evaluación de usabilidad por especialistas en informática. Los participantes del estudio fueron profesionales y familias de niños con cáncer. Para la validación semántica y de contenido, se estableció un porcentaje de concordancia entre los jueces del 80 % y un Índice de Validez de Contenido de 0,8. Para la evaluación de usabilidad se utilizaron las heurísticas de Nielsen. Los datos fueron analizados mediante estadística descriptiva. Resultados Después de identificar las necesidades de información de la familia, en la literatura y en el estudio de campo, y de elaborar la aplicación, esta fue validada por especialistas y obtuvo un porcentaje de concordancia del 87 % y un Índice de Validez de Contenido de 0,87. A su vez, los resultados del público destinatario fueron 98 % y 0,98, respectivamente. Respecto a la usabilidad, alcanzó un nivel de severidad simple. La aplicación móvil TMO-App presenta 268 pantallas y 95 ilustraciones que contemplan las necesidades de información de la familia antes, durante y después del trasplante. Conclusión Los métodos utilizados para el desarrollo y validación demostraron ser satisfactorios para alcanzar los objetivos propuestos. La aplicación elaborada es confiable, de fácil uso, útil, completa y adecuada. El estudio avanza en la propuesta de una nueva estrategia informativa para promover el empoderamiento de familias en situación de enfermedad crónica.

Abstract Objective To develop and validate an informative technology for families of children/adolescents with cancer undergoing hematopoietic stem cell transplantation. Methods A methodological study grounded on the Patient-and Family-Centered Care Model and User-Centered Design, conducted in four stages: assessment of information needs; theoretical construction and development of the mobile application; content and semantic validation by a committee of experts and target population; usability evaluation by computer experts. The participants of the study were professionals and families of children with cancer. For content and semantic validation, an inter-rater agreement percentage of 80% and a Content Validity Index of 0.8 were established. For usability evaluation, Nielsen's heuristics were used. The data were analyzed using descriptive statistics. Results After the information about the family's needs was obtained from the published literature and field study, the application was developed and validated by experts. Agreement of 87%, and a content validity index of 0.87, were achieved with the expert group; 98% and 0.98, respectively, with the target population. With regard to usability, the level of simple severity was reached. The BMT-App mobile application contains 268 screens and 95 illustrations, addressing the family's information needs before, during, and after transplantation. Conclusion The methods used for development and validation were satisfactory to achieve the intended objectives. The application constructed is reliable, easy to use, useful, complete, and adequate. The study advances the proposition of a new informative strategy to promote empowerment of the family confronting chronic disease.

Relaxamento com imagem guiada para qualidade de vida relacionada à saúde durante o transplante de células-tronco hematopoéticas / Image-guided relaxation for health-related quality of life during hematopoietic stem cell transplantation

A utilização do relaxamento com imagem guiada pode trazer benefícios ao paciente submetido ao transplante de células-tronco hematopoéticas ao possibilitar alívio de sintomas físicos e emocionais, influenciando na qualidade de vida relacionada à saúde. O objetivo deste estudo foi analisar as alterações nos domínios da qualidade de vida relacionada à saúde e variáveis fisiológicas de pacientes internados submetidos ao transplante de células-tronco hematopoéticas, que receberam a técnica de relaxamento com imagem guiada por realidade virtual. Trata-se de estudo quase-experimental, longitudinal, realizado em um Serviço de Transplante de Medula Óssea de hospital público no sul do Brasil. De outubro de 2019 a outubro de 2020, foram incluídos 42 participantes adultos submetidos ao transplante de células-tronco hematopoéticas, sendo alocados 35 no grupo intervenção e 7 no grupo controle em uma razão 5:1. Para o primeiro, foi utilizado como intervenção o relaxamento com imagem guiada por realidade virtual. Foram aferidas pressão arterial, frequências cardíaca e respiratória, saturação de oxigênio, temperatura e dor imediatamente antes e após a intervenção. A coleta de dados ocorreu em quatro momentos: internação (T1), dia zero (T2), fase de neutropenia (T3) e pré-alta hospitalar (T4). Para ambos os grupos foram aplicados questionários sociodemográfico e clínico e Functional Assessment of Cancer Therapy-Bone Marrow Transplantation, Functional Assessment of Chronic Illness Therapy-Fatigue e Functional Assessment of Cancer Therapy-Neutropenia para avaliação da qualidade de vida relacionada à saúde, foram avaliados também valores de hemograma e leucograma. Os resultados mostraram média geral de idade de 37,8 anos e faixa de renda de 1 a 3 salários mínimos, 21 (70%) participantes do grupo intervenção e cinco (71,43%) no controle. O transplante alogênico foi predominante, 28 (80%) no grupo intervenção e cinco (71,43%) no controle. As leucemias foram o diagnóstico mais frequente em ambos os grupos, 13 (34,14%) no grupo intervenção e três (42,86%) no controle. Não houve diferenças entre os grupos nas avaliações de qualidade de vida relacionada à saúde, contudo foi encontrada diferença significativa entre as etapas e correlação positiva significativa entre as variáveis qualidade de vida geral, preocupações adicionais, fadiga e neutropenia em todas as etapas para o grupo intervenção. Foram encontradas diferenças significativas entre as médias das aferições antes e depois em frequência cardíaca e respiratória, temperatura, saturação de oxigênio e pressão arterial no grupo intervenção. Houve semelhança no comportamento dos valores de hemograma, leucograma e no tempo para pega medular em ambos os grupos. A intervenção é, em geral, bem aceita e não foram encontradas evidências de eventos adversos relacionados à sua aplicação. Apesar de não ter sido verificada influência da imagem guiada na qualidade de vida relacionada à saúde neste estudo, as alterações nos dados vitais demonstraram eficácia para a indução de estado de relaxamento. Assim, o relaxamento com imagem guiada por realidade virtual pode ser utilizado com segurança promovendo efeitos benéficos em pacientes submetidos ao transplante de células-tronco hematopoéticas. Os resultados encontrados apontam para a necessidade de ampliação da oferta de práticas integrativas para esses pacientes em face do comprometimento observado na qualidade de vida relacionada à saúde.

The use of guided imagery relaxation can bring benefits to patients undergoing hematopoietic stem cell transplantation by providing relief from physical and emotional symptoms, influencing health-related quality of life. The aim of this study was to analyze changes in the domains of health-related quality of life, and physiological variables, of hospitalized patients who underwent hematopoietic stem cell transplantation and received the guided imagery relaxation by virtual reality technique. This is a quasi-experimental, longitudinal, study carried out in a Bone Marrow Transplantation Service at a public hospital in southern Brazil. From October 2019 to October 2020, 42 adult participants who underwent hematopoietic stem cell transplantation were included, allocated 35 in the intervention group and 7 in the control group, in a 5:1 ratio. For the former, guided imagery relaxation by virtual reality was used as intervention. Blood pressure, heart and respiratory rates, oxygen saturation, temperature and pain were measured immediately before and after the intervention. Data collection took place in four moments : hospitalization (T1), day zero (T2), neutropenia phase (T3) and pre-hospital discharge (T4). Sociodemographic and clinical questionnaires and Functional Assessment of Cancer Therapy-Bone Marrow Transplantation, Functional Assessment of Chronic Illness Therapy-Fatigue and Functional Assessment of Cancer Therapy-Neutropenia were applied to both groups to assess health-related quality of life, and hemogram and leukogram values were evaluated. The results show a general mean age of 37.8 years and an income range of 1 to 3 minimum wages, 21 (70%) participants in the intervention group and five (71.43%) in the control group. Allogeneic transplantation was predominant, 28 (80%) in the intervention group and five (71.43%) in the control group. Leukemias were the most frequent diagnosis in both groups, 13 (34.14%) in the intervention group and three (42.86%) in the control. There were no differences between groups in healthrelated quality of life assessments, however a significant difference was found between the stages and a significant positive correlation between the variables general quality of life, additional concerns, fatigue and neutropenia at all stages for the intervention group. Significant differences were found between the averages of the measurements before and after in heart and respiratory rate, temperature, oxygen saturation and blood pressure in the intervention group. There was a similarity in the behavior of the hemogram and leukogram values and time of engraftment in both groups. The intervention is, in general, well accepted and no evidence of adverse events related to its application has been found. Although there was no influence of the guided imagery on health-related quality of life in this study, changes in vital signs demonstrate efficacy for inducing a state of relaxation. Thus, guided imagery relaxation by virtual reality can be used safely promoting beneficial effects in patients undergoing hematopoietic stem cell transplantation. The results found point to the need to expand the offer of integrative practices for these patients in the face of the impairment observed in healthrelated quality of life.

Resultados a largo plazo de una cohorte chilena: la edad del paciente no incide en el resultado del trasplante alogénico de precursores hematopoyéticos para leucemia mieloide aguda / Age does not affect the outcome of allogeneic hematopoietic precursor transplantation for acute myeloid leukemia

BACKGROUND: In our country, transplantation centers differ in the age limit for allogeneic hematopoietic transplantation (ALOHT). In our program, transplants with age- adjusted conditioning are performed in patients until 70 years old. Currently more than 60% of ALOHT reported to the Center for International Bone Marrow Transplantation Research (CIBMTR) are performed in patients older than 40 years. AIM: To report our experience with ALOHT in acute myelogenous leukemia (AML), analyzing patient age at transplantation in different periods and transplant results in different age groups. MATERIAL AND METHODS: A retrospective analysis of the database of adult hematopoietic transplants in AML patients was performed. Demographic data, disease characteristics, transplant data, survival and relapse times, and mortality were collected. RESULTS: In our program, 1030 transplants were performed in adults and 119 ALOHT were performed in AML patients, between 1990 and 2020. The median age of patients in all periods was 41 years, (range 16-69). The median age was 33 and 45 years, in the periods 1990-2000 and 2000-2020 respectively (p < 0.01). Seventy-eight patients received myeloablative conditioning (median age 44 years) and 41 reduced intensity conditioning (median age 53 years). Five-year overall survival was 44.6% (confidence intervals (CI) 41-48). Non relapse mortality of all periods was 19% (CI 17 - 40%) and relapse rate was 17 % (CI 16-22). No difference in five years overall survival among patients younger than 40, 41 to 50 and over 51 years was observed. Conclusions: Overall Survival, non-relapse mortality and relapse rate were similar in younger and older patients in our program and similar to those previously reported in other centers.

Quality of life and changes in the social dimension of hematopoietic stem cell transplants recipients / Calidad de vida y cambios en el dominio social de los receptores de trasplantes de células madre hematopoyéticas / Qualidade de vida e alterações no domínio social de transplantados de células-tronco hematopoéticas

ABSTRACT Objectives: to assess/correlate health-related quality of life with the social dimension of hematopoietic, autologous and allogeneic stem cell transplant patients in the three years post-transplant. Methods: longitudinal, observational study with 55 patients, in a reference hospital in Latin America, from September 2013 to February 2019, using the Quality of Life Questionnaire-Core and Functional Assessment Cancer Therapy Bone Marrow Transplantation. Results: A total of 71% underwent allogeneic transplantation. The social dimension had low averages since the baseline stage (55, 21) and low scores (56) for quality of life in pancytopenia. There was a significant positive correlation between social dimension, quality of life in pancytopenia (p<0.01) and follow-up after hospital discharge (p<0.00). There is a significant difference (p<0.00) throughout the stages, however, not in terms of the type of transplant (p>0.36/0.86). Conclusions: patients with better assessments in the social dimension have a better quality of life. Interventions focusing on the multidimensionality of the quality of life construct are necessary.

RESUMEN Objetivo: evaluar/correlacionar la calidad de vida relacionada a la salud con el ámbito social de pacientes trasplantados de células madre hematopoyéticas, autólogas y alogénicas, tres años post trasplante. Métodos: se trata de un estudio longitudinal, observacional, llevado a cabo en un hospital referencial de América Latina con 55 pacientes entre septiembre de 2013 y febrero de 2019, utilizando la Escala de Calidad de Vida-Núcleo y la Evaluación funcional de la terapia del cáncer: trasplante de médula ósea. Resultados: el 71% realizó un trasplante alogénico; el ámbito social presentó promedios bajos desde la etapa inicial (55, 21) y puntuaciones bajas (56) en cuanto a la calidad de vida en la pancitopenia. Se observó una correlación positiva significativa entre el ámbito social, la calidad de vida en la pancitopenia (p<0,01) y el seguimiento después del alta hospitalaria (p<0,00). Hubo una diferencia significativa (p<0,00) a lo largo de los estadios, pero no en lo que respecta a la modalidad del trasplante (p>0,36/0,86). Conclusiones: aquellos pacientes con mejor evaluación en el ámbito social presentan mejor calidad de vida. Es necesario realizar intervenciones que se centren en la multidimensionalidad de la construcción de la calidad de vida.

RESUMO Objetivo: avaliar/correlacionar a qualidade de vida relacionada à saúde com o domínio social de pacientes transplantados de células-tronco hematopoéticas, autólogo e alogênico, nos três anos pós-transplante. Métodos: estudo longitudinal, observacional, com 55 pacientes, num hospital referência da América Latina, de setembro de 2013 a fevereiro de 2019, com o Quality of Life Questionnarie-Core e Functional Assessment Cancer Therapy Bone Marrow Transplantation. Resultados: 71% realizaram transplante alogênico. O domínio social apresentou médias baixas desde a etapa basal (55, 21) e escores baixos (56) para a qualidade de vida na pancitopenia. Houve correlação positiva significativa entre domínio social, qualidade de vida na pancitopenia (p<0,01) e acompanhamento após alta hospitalar (p<0,00). Observa-se diferença significativa (p<0,00) ao longo das etapas, porém, não quanto à modalidade de transplante (p>0,36/0,86). Conclusões: pacientes com melhor avaliação no domínio social apresentam melhor qualidade de vida. Intervenções com foco na multidimensionalidade do constructo qualidade de vida são necessárias.

Comparison of matched sibling, unrelated and haploidentical donors in hematopoietic stem cell transplantation. A real world experience from the Argentine Group For Bone Marrow Transplantation And Cell Therapy (GATMO-TC) / Comparación de donantes relacionados, no relacionados y haploidénticos en trasplante de progenitores hematopoyéticos. Experiencia del Grupo Argentino de Trasplante de Médula Ósea y Terapia Celular (GATMO-TC)

Abstract We retrospectively analyzed 570 adult patients who received allogeneic stem cell transplantation for malignant diseases. The outcomes were compared according to donor type. Most of the patients (60%) were transplanted for acute leukemia. Median follow-up was 1.6 years. Haploidentical allogeneic stem cell transplantation was more frequently performed for acute myeloid leukemia and in late stages than any other donor type. Non-relapse mortality at 100 days and one year for unrelated and haploidentical donors were similar, 19%-29% vs. 17%-28%, respectively. A significant better non-relapse mortality was observed for matched sibling donors (7%-15%; p < 0.001). Relapse rate was higher in haploidentical donors compared to matched sibling and unrelated donors (three year relapse rate 46%, 39%, 28%; respectively p < 0.001). Haploidentical donors resulted in lower three year progression-free survival and worse 3 year overall survival (32%; p < 0.001 and 42%; p < 0.001) compared with other donors (44% and 55% MSD, 40% and 42% UD, respectively). The incidence of grade II-IV acute graft-versus-host disease was higher in unrelated donors (51% unrelated, 35% haploidentical, 36% matched sibling; respectively; p = 0.001), with no difference in grades III-IV (p = 0.73) or in chronic graft-versus-host disease (p = 0.2) between groups. After multivariate analysis, haploidentical and unrelated donors remained negatively associated with non-relapse mortality (HR 1.95; 95% CI 1.10-3.20 and HR 2.70; 95% CI 1.63-4.46, respectively). Haploidentical donors were associated with a higher risk of relapse and worse overall survival. This analysis shows that haploidentical donors were associated with similar non-relpase mortality and higher relapse rates than unrelated donors. Better results in non-relapse mortality were observed for matched sibling donors.

Resumen Se efectuó un análisis retrospectivo de 570 pacientes adultos que recibieron un trasplante alogénico de precursores hematopoyéticos, comparando los resultados según el tipo de donante. La mediana de seguimiento fue de 1.6 años. El 60% de la población se trasplantó por leucemias agudas. Los trasplantes haploidénticos se hicieron en su mayoría en leucemia mieloide aguda y en estadios tardíos en comparación a otros donantes. La mortalidad libre de enfermedad al día +100 y a 1 año fue similar para los donantes no emparentados y haploidénticos (19% y 29% vs. 17% y 28%, respectivamente). Se obtuvieron mejores resultados con donantes relacionados idénticos (7% y 15%; p < 0.001). La recaída fue mayor en los donantes haploidénticos (tres años 46% haploidénticos, 39% relacionados idénticos, 28% no emparentados; p < 0.003). El trasplante con donante haploidéntico presentó una menor supervivencia libre de progresión y menor supervivencia global a tres años (32%; p < 0.001 y 42%; p < 0.001). La incidencia de enfermedad injerto contra huésped aguda fue mayor en no emparentados (51%, 35% haploidénticos, 36% relacionados idénticos; p = 0.001), sin diferencias en grados III-IV (p = 0.73) o en EICH crónica (p = 0.2). Los trasplantes con donante haploidéntico y no emparentado mantuvieron su asociación negativa con mortalidad libre de enfermedad (HR 1.95; 95%IC 1.10-3.20 y HR 2.70; 95%IC 1.63-4.46), en análisis multivariado. El trasplante haploidéntico se asoció a mayor recaída y a menor supervivencia global. Esta experiencia mostró similar mortalidad libre de enfermedad entre trasplantes con donantes haploidénticos y no emparentados. Los trasplantes relacionados idénticos mostraron menores tasas de mortalidad libre de enfermedad.

Clinical and epidemiological profile of children and adolescents submitted to the hematopoietic cell transplantation / Perfil clínico e epidemiológico de crianças e adolescentes submetidos ao transplante de células-tronco hematopoéticas

The Hematopoietic stem cell transplantation (HSCT) is used in children as a definitive treatment for various oncological, immune deficiencies, hemoglobinopathy, and malignancies diseases that involve the hematological system, congenital metabolism disorders, among others. To characterize the clinical and epidemiological profile of children and adolescents submitted to HSCT at a referral service in the state of Rio Grande do Norte. This is a quantitative, retrospective, observational, descriptive and analytical quantitative approach approaching the medical records of children and adolescents submitted to HSCT in a referral hospital service for this type of transplantation in the state of Rio Grande do Sul North (RN). The final sample consisted of 35 records patients aged between 2 and 18 years old who underwent HSCT from February 2008 to December 2015 and who presented the data necessary for the study. The records analyzed showed a littlemajority of male patients (51.42%) and 60.00% of these men were students and 71.42% lived in the state of the Rio Grande do Norte. According to the clinical characteristics, 34.3% of the patients had Acute Lymphoblastic Leukemia and 25.71% had Acute Myeloid Leukemia as the main diagnosis. Gastrointestinal toxicities were the most frequent (97.1%) and all patients received antineoplastic/chemotherapeutic and antiemetic treatment. The allogeneic HSCT was the most frequently performed (57.14%) and the most used source of Hematopoietic progenitor cells (HPC) was the peripheral blood (54.29%) and 5.71% of these patients developed the Graft versus Host Disease (GVHD), of which one was affected by acute GVHD and another by chronic GVHD. Septsis was the most frequent cause of death (60%). The profile of the clinical variables presented by the children and adolescents of this study shows that the most prevalent diagnosis was ALL, the most frequent toxicities were gastrointestinal, cardiac, respiratory and hematological, the most common HSCT was allogeneic peripheral blood and the greatest cause of mortality was sepsis. These data are similar to studies conducted in North America, Europe and Asia.

O Transplante de Células-Tronco Hematopoéticas (TCTH) é utilizado em crianças como um tratamento definitivo para várias doenças oncológicas, imunodeficiências, hemoglobinopatias, malignidades que envolvem o sistema hematológico, distúrbios de metabolismo congênito, entre outros. Caracterizar o perfil clínico e epidemiológico de crianças e adolescentes submetidos ao TCTH em um serviço de referência do estado do Rio Grande do Norte. Trata de um estudo epidemiológico de abordagem quantitativa, do tipo coorte retrospectiva, observacional, descritivo e analítico onde foram abordados os prontuários de crianças eadolescentes submetidos ao TCTH em um serviço hospitalar de referência para esse tipo de transplante no estado do Rio Grande do Norte (RN). A amostra final foi composta por 35 prontuários de pacientes com idade entre dois e 18 anos que realizaram o TCTH no período de fevereiro de 2008 a dezembro de 2015 e que apresentavam os dados necessários ao estudo. Do total de prontuários analisados houve discreta maioria de pacientes do sexo masculino (51,42%). Destes, 60,00% eram estudantes e 71,42% residiam no estado do RN. De acordo com as características clínicas, 34,3% apresentaram como diagnóstico principal a Leucemia Linfoblástica Aguda e 25,71% a Leucemia Mieloide Aguda. As toxicidades gastrointestinais foram as que mais ocorreram (97,1%) e todos receberam tratamento com antineoplásicos/quimioterápicos e antieméticos. O TCTH alogênico foi o mais frequentemente realizado (57,14%) e a fonte de CPH mais utilizada foi o sangue periférico (54,29%) e 5,71% desenvolveram a Doença do Enxerto Contra Hospedeiro (DECH), dos quais um foi acometido por DECH aguda e outro pela forma crônica. A causa de morte com maior frequência foi a sepse (60%). O perfil das variáveis clínicas apresentadas pelas crianças e adolescents desta pesquisa mostram que o diagnóstico mais prevalente foi o de LLA, as toxicidades que mais ocorreram foram as gastrointestinais, cardíacas, respiratórias e hematológicas, o TCTH mais realizado foi o alogênico de sangue periférico e a maior causa de mortalidade foi a sepse. Tais dados se assemelham aos estudos realizados na América do Norte,Europa e Ásia.

Evaluación del tratamiento de linfoma de Hodgkin con esquema ABVD en Chile / Treatment of Hodgkin lymphoma: analysis of 915 patients

Background: Hodgkin lymphoma has a high rate of curability, even in advanced stages. Aim: To assess the results of Hodgkin lymphoma treatment using the ABVD (doxorubicin, bleomycin, vinblastine, dacarbazine) chemotherapy regimen. Material and Methods: Analysis of a database held by the Chilean Ministry of Health, including all patients treated at accredited cancer treatment centers. Results: Data for 915 patients, median age 35 years (range 15-86 years) and followed for a median of 97 months (range 1-347 months) were analyzed. Forty-one percent had localized disease. Overall survival at five years for localized and advanced stages was 92% and 74%, respectively. The figures for progression free survival were 87% and 64%, respectively. Patients with relapse who received autologous stem cell transplantation (ASCT) had a five year overall survival of 92%, compared to 64% among those who did not undergo this procedure (p < 0.01). The Guarantees in Health Program set up by the Ministry of Health, was associated with earlier stage disease at diagnosis. Conclusions: The ABVD regimen achieves high rates of cure in localized stages of the disease but the results in advanced stages are not optimal. ASCT significantly improves survival in patients with relapse. The Guarantees in Health Program is associated with earlier diagnosis of the disease.

Resultados de pacientes con linfoma del manto: impacto de terapias basadas en citarabina y trasplante hematopoyético / Cytarabine and hematopoietic cell transplantation for mantle cell lymphoma: analysis of 20 patients

Background: Mantle cell lymphoma (MCL) has high relapse and mortality rates. There is a survival benefit when treatment is intensified with cytarabine (AraC), hematopoietic cell transplantation (HCT) and maintenance with rituximab. Aim: To assess the outcomes of patients with MCL treated in a university hospital. Material and Methods: Review of an oncology center database and medical records identifying patients with MCL treated between 2006 and 2017. Death dates were obtained from the death certificate database of the National Identification Service. We analyzed the response rate, overall survival (OS) and progression-free survival (PFS). As a secondary objective, the survival impact of AraC, HCT and maintenance with rituximab, was also analyzed. Results: Information on 20 patients aged 62 ± 11 years, followed for a median of 45 months was retrieved. Eighty-five percent were diagnosed at an advanced stage. The most used first-line regime was R-CHOP in 11 patients, followed by R-HyperCVAD in five. Only 47% achieved complete response. 4-year PFS and OS were of 30 and 77% respectively. Mantle Cell Lymphoma International Prognostic Index (MIPI) significantly predicted PFS and OS. Maintenance with rituximab or HCT was associated with better PFS (48 vs 21 months, p < 0.01). The exposure to AraC or HCT, in refractory or relapsed disease, was associated with an increase in PFS from 9 to 28 months (p = 0,02) and 4-year OS from 40 to 100% (p = 0.05). OS increased even more, from 25 to 100% in those with high-risk MIPI (p = 0.04). Conclusions: The incorporation of AraC, HCT and maintenance with rituximab in the therapeutic backbone of MCL, especially for high-risk cases, was associated with improved survival.

Caracterização epidemiológica de pacientes submetidos ao transplante de células-tronco hematopoéticas em um centro de referência de Curitiba, Paraná, Brasil, 2011-2015 / Epidemiological characterization of patients submitted to hematopoietic stem cell transplantation at a reference center in Curitiba, Paraná, Brazil, 2011-2015

INTRODUÇÃO: O transplante de células-tronco hematopoéticas (TCTH) é a única alternativa para o tratamento de algumas doenças. Entretanto, identifica-se escassez de estudos na população brasileira. OBJETIVO: Caracterizar o perfil dos pacientes submetidos ao TCTH no Hospital de Clínicas da Universidade Federal do Paraná (HC/UFPR), entre 2011 e 2015, com base em variáveis demográficas, diagnóstico, duração da internação, e a taxa de mortalidade na instituição. MÉTODOS: Pesquisa de séries temporais baseada em dados do Sistema de Informações Hospitalares. Avaliou-se a tendência na distribuição das proporções ao longo dos anos por meio do teste de Cochran­Armitage e da regressão binomial negativa. A presença de Autocorrelação seriada foi testada pelo teste de Durbin-Watson. RESULTADOS: De 2011-2015 o Paraná foi responsável por 9,2% dos TCTH realizados no Brasil. O HC/UFPR foi responsável por 46,0% destes procedimentos realizados no Paraná. Não foram observadas variações significativas na distribuição das variáveis sexo (p=0,788) e número de TCTH (p=0,213). 59,5% dos pacientes residiam no PR, 49,4% tinham entre 0 e 17 anos, 79,9% eram brancos, e 63,5% do sexo masculino. O TCTH alogênico foi o mais realizado (88,5%). 58,5% permaneceram internados de 31 a 60 dias (média=37,6 dias). 9,1% foram a óbito. A anemia aplástica adquirida foi a doença base mais frequente (31,9%). CONCLUSÃO: O TCTH é um procedimento de alto custo e complexidade. O estudo e a compreensão dos fatores determinantes para o seu sucesso são de extrema importância para o melhor planejamento, estimativa de risco e elaboração de políticas públicas de saúde.

INTRODUCTION: Hematopoietic stem cell transplantation (HSCT) is the only alternative for the treatment of some diseases. However, there is a shortage of studies in Brazilian population. OBJECTIVE: To identify the profile of patients submitted to HSCT at the Hospital de Clínicas da Universidade Federal do Paraná (HC/UFPR), between 2011 and 2015, based on demographic variables, diagnosis, duration of hospitalization and the mortality ration in the institution. METHODS: Time Series Studies research based on data from the Hospital Information System. The trend in the distribution of proportions over the years was evaluated through Cochran­Armitage test and negative binomial regression. The presence of serial autocorrelation was tested by the Durbin­Watson test. RESULTS: From 2011-2015 Paraná was responsible for 9.2% of HSCT performed in Brazil. HC/UFPR accounted for 46.0% of these procedures performed in Paraná. There were no significant variations in the sex distribution (p=0.788) and number of HSCT (p=0.213). 59.5% of the patients were from PR, 49.4% were between 0 and 17 years old, 79.9% were white, and 63.5% were male. The allogeneic HSCT was the most performed procedure (88.5%). 58.5% were hospitalized from 31 to 60 days (mean=37.6 days). 9.1% died. Acquired aplastic anemia was the most common underlying disease (31.9%). CONCLUSION: HSCT is a procedure of high cost and complexity. The study and the understanding of the determinants of its success are of extreme importance for the best planning, risk estimation and elaboration of public health policies.

Ampliação do transplante de células-tronco hematopoiéticas para mucopolissacaridose tipo II / Extension of hematopoietic stem cell transplantation for type II mucopolysaccharidosis

INTRODUÇÃO: A mucopolissacaridose tipo II (MPS II), ou síndrome de Hunter, é uma doença multissistêmica, cujas manifestações clínicas são heterogêneas e progressivas. Além disso, os pacientes podem apresentar regressão neurológica, sendo então classificados em indivíduos com doença grave ou atenuada, com amplo espectro fenotípico entre esses extremos. Não existe tratamento curativo para a MPS II. O cuidado dos pacientes envolve equipe multidisciplinar e inclui intervenções realizadas para amenizar o fenótipo ou específicas como o transplante de células-tronco hematopoiéticas (TCTH) alogênico mieloablativo aparentado e não aparentado ou a terapia de reposição enzimática (TRE) intravenosa semanalmente. O TCTH alogênico mieloablativo aparentado e não aparentado utilizando sangue do cordão umbilical ou medula óssea pode ser uma alternativa terapêutica com potencial de fornecer a atividade enzimática necessária para reduzir ou parar a progressão da doença, entretanto o uso do TCTH ainda é controverso, tanto pelos altos riscos de morbi-mortalidade - como a imunossupressão antes e depois do procedimento, quanto pela escassez de evidência na literatura. Alguns autores inclusive sugerem que poderia existir um viés de publicação, com relatos apenas dos casos com desfechos negativos e com poucos relatos de indivíduos que foram submetidos ao procedimento nas primeiras semanas/meses de vida. Em relação ao TCHT aparentado, o doador não deve ser portador de mutações patogênicas no gene IDS. METODOLOGIA E ESTUDOS SELECIONADOS A busca de evidências foi realizada no Pubmed utilizando a seguinte estratégia: "Bone Marrow Transplantation"[Mesh] AND "Mucopolysaccharidosis II"[Mesh] OR ("Stem Cell Transplantation"[Mesh]) AND "Mucopolysaccharidosis II"[Mesh], limitado para estudos em humanos. O resultado foram 36 artigos, dos quais nenhum ensaio clínico ou estudo controlado. Foram identificados apenas três estudos prospectivos, dentre os quais apenas um com desfechos relevantes. Deste modo, avaliamos todos os estudos retrospectivos com n>5 pacientes, o único relato de caso brasileiro encontrado, um estudo recente avaliando a implementação de um protocolo internacional para TCTH em pacientes com mucopolissacaridose e a única revisão sistemática encontrada que inclui resultados sobre TCTH. RESULTADOS: Pacientes: Os pacientes avaliados receberam transplante com idades variando entre 70 dias de vida [14] e 16 anos de idade [5] e foram seguidos por períodos igualmente variáveis, mas em geral superior a 5 anos [5,7­12,14], com exceção de um estudo, cuja mediana foi de 14 meses [13]. Além disso o comprometimento neurológico foi heterogêneo antes do TCTH, variando de pacientes assintomáticos a outros apresentando regressão neurológica. Mortalidade e doença do enxerto versus hospedeiro: Um estudo prospectivo acompanhou n=8 pacientes por 7 a 17 anos, apenas um paciente faleceu nesse período, por causas não relacionadas ao transplante e apenas um paciente apresentou reação crônica pulmonar do enxerto versus hospedeiro [5]. Entre os estudos retrospectivos, um estudo publicado em 1999 relatou que, sete anos após transplante de medula óssea, apenas n=3/10 pacientes estavam vivos, fato ocasionado provavelmente pela seleção inadequada de doadores [10]. Estudos mais recentes apresentam resultados encorajadores, com taxa de sobrevida global em 3 anos de 100% (n=12) [13], 88,5% em 5 anos(n=21) [9], ou relatos de que 18% dos pacientes faleceram por causas relacionadas ao transplante (n=9/51) e doença do enxerto versus hospedeiros em 16% de todos pacientes avaliados (n=8/51) [12]. O caso brasileiro é de um menino transplantado aos 70 dias de vida, vivo 7 anos após o transplante [14]. Vale relatar outro estudo que avaliou o TCTH em casos de MPS (n=62 pacientes, MPS II n=2), cuja sobrevida global foi excelente (95,2%) e a vida livre de eventos (90,3%) com baixa toxicidade: 13,3% e 14,8% de doença do enxerto versus hospedeiro aguda e crônica, respectivamente [15]. Neurológico: o desfecho neuropsicológico foi heterogêneo no único estudo prospectivo avaliando tal desfecho, provavelmente devido à heterogeneidade clínica dos pacientes [5]. Em estudos retrospectivos, houve estabilização da atrofia cerebral [9,10,12] e alguma melhora das habilidades motoras e da fala [13]. O paciente brasileiro demonstrou melhora motora, cognitiva e na linguagem, apesar do QI baixo (47, teste WISC-IV), desenvolvimento superior e positivo se comparado ao tio e irmão mais velhos [14]. Cardiovascular: As anormalidades cardiovasculares se estabilizaram em todos os pacientes num estudo prospectivo (n=8) [5] e a regurgitação valvular diminuiu em n=20/63 valvas de 10 pacientes, num estudo retrospectivo [9], mas foi inconclusiva em outro (n=12) [13]. Funcionalidade: houve melhora das contraturas articulares nos pacientes submetidos ao TCTH [5,12,13], As atividades de vida diária não se modificaram significantemente em um estudo retrospectivo [9], enquanto outro relatou melhora na doença somática e movimento quando comparados os pacientes em TRE com aqueles submetidos ao TCTH [12]. Bioquímica: Houve normalização da atividade da enzima idursulfase e redução de GAG urinários nos estudos que avaliaram esses desfechos [5,9,10,12,13]. Outros desfechos: houve resolução da hepatoesplenomegalia em todos os pacientes avaliados, melhora da obstrução de vias aéreas superiores, resolução progressiva da face infiltrada, na deficiência auditiva sensório-neural e estabilidade na deficiência auditiva condutiva, nos indivíduos avaliados por uma coorte prospectiva [5]. TRE versus TCTH: Não há estudos controlados comparando diretamente ambas intervenções. Os efeitos do TCTH são comparáveis aos da TRE quanto à eficácia na doença visceral e parecem ser superiores para desfechos neurológicos, do desenvolvimento [9,10,13] e em atividades da vida diária [12]. DISCUSSÃO E CONCLUSÃO: Os estudos publicados sobre TCTH na MPS II podem estar ultrapassados, já que muitos protocolos para transplante se modificaram positiva e significativamente ao longo dos últimos anos. Além disso, referem-se a coortes heterogêneas, de pacientes com diferentes doenças metabólicas ou relatos de casos isolados e também revelam a falta de critérios de seleção dos pacientes, uma vez que muitos já apresentavam idade avançada no momento do transplante, ou apresentavam fenótipos variáveis quanto ao comprometimento neurológico. Do mesmo modo, os parâmetros de acompanhamento e os desfechos de interesse pós-TCTH igualmente heterogêneos, dificultando comparações entre os diferentes estudos e conclusões mais sólidas, ou ainda por outros vieses menos claros, tal como a possibilidade de existência de vieses de publicação [6]. Apesar de todas as limitações supracitadas, os resultados parecem muito promissores. A morbi-mortalidade relacionada ao TCTH vem reduzindo-se progressivamente com o advento de novos protocolos, imunossupressores, melhor seleção dos pacientes candidatos e doadores [15], inclusive com relato de sucesso em paciente brasileiro [14]. Como se deve trabalhar sempre com a melhor evidência disponível, incluem-se nesta Nota Técnica todos os estudos relevantes na literatura e estes demonstraram que pode haver benefício em desfechos somáticos e neurológicos. Além disso é válido salientar que a TRE intravenosa não atravessa a barreira hematoencefálica, deve ser realizada semanalmente, durante 3 a 4 horas por infusão e continuar por toda a vida, fato que pode contribuir para considerar a TCTH como alternativa terapêutica. Deste modo, o TCTH alogênico mieloablativo aparentado e não aparentado parece ter um risco de morbi-mortalidade progressivamente menor ao passar dos anos e alguns efeitos positivos na MPSII, especialmente nos pacientes jovens. Com isso, parece ser apropriado que se reconsidere o TCTH como tratamento para a forma neuronopática da MPS II, uma vez que ele é o único tratamento atualmente disponível potencialmente capaz de proporcionar benefícios em termos neurológicos quando critérios rígidos de seleção são respeitados. Assim, o TCTH alogênico pode ser indicado em idade precoce, preferencialmente até 3 anos de idade.

Ampliação do transplante de células-tronco hematopoiéticas para mucopolissacaridose tipo I / Extension of hematopoietic stem cell transplantation for mucopolysaccharidosis type I

INTRODUÇÃO: A mucopolissacaridose do tipo I (MPS I) é uma doença lisossômica progressiva, de herança autossômica recessiva, causada pela atividade deficiente da alfa-L-iduronidase (IDUA), enzima codificada pelo gene IDUA. A IDUA é responsável pela clivagem dos resíduos de ácido idurônico dos glicosaminoglicanos (GAGs) heparan e dermatan sulfato. Na MPS I ocorre o acúmulo desses GAG parcialmente degradados no interior dos lisossomos e o aumento da sua excreção na urina [1]. Em consequência, os pacientes apresentam comprometimento dos sistemas respiratório, nervoso, musculoesquelético, gastrointestinal (fígado e baço) e cardiovascular, entre outros. A MPS I está associada a três formas clássicas, que diferem entre si com base na presença de comprometimento neurológico, na velocidade de progressão da doença e na gravidade do acometimento dos órgãos-alvo [1]: -Forma grave (síndrome de Hurler): os pacientes costumam ser diagnosticados até os 2 anos de idade, apresentar atraso de desenvolvimento cognitivo aparente entre os 14 e 24 meses e estatura geralmente inferior a 110 cm. A história clínica é dominada por problemas respiratórios: a maioria das crianças apresenta história de infecção de vias aéreas, otite média recorrente e rinorreia. É o fenótipo mais grave da MPS I [2], envolvendo ainda características faciais grosseiras, hepatoesplenomegalia, valvulopatia cardíaca, opacificação de córnea, hidrocefalia e manifestações musculoesqueléticas, como rigidez, contraturas e disostose múltipla. O óbito ocorre geralmente durante a primeira década de vida por insuficiência cardíaca ou respiratória [3]; -Forma intermediária ou moderada (síndrome de Hurler-Scheie): esses pacientes costumam apresentar evidência clínica da doença entre os 3 e 8 anos de idade. A baixa estatura final é relevante, a inteligência pode ser normal, e a sobrevivência até a idade adulta é comum [3]; -Forma atenuada (síndrome de Scheie): a sintomatologia desses pacientes costuma iniciar-se entre os 5 e 15 anos de idade e progride de forma lenta. O curso clínico é dominado por problemas ortopédicos, e a altura final é normal ou quase normal, assim como o tempo de vida, o qual, entretanto, pode se mostrar reduzido pela doença cardíaca [3]. METODOLOGIA E ESTUDOS SELECIONADOS: A busca de evidências foi realizada no Pubmed utilizando a seguinte estratégia: "Bone Marrow Transplantation"[Mesh] AND "Mucopolysaccharidosis I"[Mesh] OR ("Stem Cell Transplantation"[Mesh]) AND "Mucopolysaccharidosis I"[Mesh], limitado para estudos em humanos. O resultado foram 191 artigos, destes nenhum ensaio clínico, mas para a melhor tomada de decisão foram selecionados os estudos com maior número de pacientes e desfechos relevantes [22­33]. Além disso, foram avaliados dois relatos de casos brasileiros encontrados [34,35] e um estudo recente avaliando a implementação de um protocolo internacional para TCTH alogênico em pacientes com mucopolissacaridose [36]. RESULTADOS: O TCTH (alogênico mieloablativo) foi eficaz em reduzir a progressão de alguns desfechos em crianças com MPS I grave [22,27,28,37­39]. Entre os efeitos positivos dessa terapia encontram-se a diminuição da hepatoesplenomegalia, da opacificação de córnea e das complicações cardiopulmonares. Segundo Wraith et al. (2007), o TCTH parece não ter efeito sobre as anormalidades esqueléticas, sobre a valvulopatia cardíaca e no comprometimento ocular [20]. Segundo estudo de Fahnehjelm et al., entretanto, o TCTH alogênico parece reduzir, porém, não eliminar a opacificação de córnea [40]. O TCTH (alogênico mieloablativo) foi eficaz em reduzir a progressão de alguns desfechos em crianças com MPS I grave [22,27,28,37­39]. Entre os efeitos positivos dessa terapia encontram-se a diminuição da hepatoesplenomegalia, da opacificação de córnea e das complicações cardiopulmonares. Segundo Wraith et al. (2007), o TCTH parece não ter efeito sobre as anormalidades esqueléticas, sobre a valvulopatia cardíaca e no comprometimento ocular [20]. Segundo estudo de Fahnehjelm et al., entretanto, o TCTH alogênico parece reduzir, porém, não eliminar a opacificação de córnea [40]. Os pacientes avaliados foram transplantados com idades variando entre 0,2 e 7,9 anos e foram seguidos por períodos igualmente variáveis, mas em geral superior a 5 anos [22­33]. Nos estudos brasileiros, os pacientes foram transplantados com idades de 2-4 anos em um estudo (n=3) [34] e 1,9 e 2,2 anos em outro (n=2) [35]. Apesar da heterogeneidade da doença tornar mais difícil a interpretação dos resultados, dados disponíveis demonstram os seguintes resultados: A taxa de mortalidade relatada foi se reduzindo ao longo do tempo, de 49% de sobrevida em 2 anos num estudo de 1996 [25], a 77% em 3 anos [47] a 86% de sobrevida em 5 anos [31]. Vale relatar outro estudo publicado em 2017 e avaliando o TCTH alogênico nas MPSs (n=62 pacientes, MPS I n=56), cuja sobrevida global foi excelente (95,2%) e a vida livre de eventos (90,3%) com baixa toxicidade: 13,3% e 14,8% de doença do enxerto contra o hospedeiro aguda e crônica, respectivamente [36]. Quanto à funcionalidade e qualidade de vida: a pontuação de uma escala que avalia comportamento adaptativo foi melhor em pacientes transplantados antes dos 2 anos de idade, quando comparados transversalmente a um grupo não transplantado [32]. A capacidade cognitiva, e não a idade, no transplante correlacionou-se significativamente com o nível adaptativo final. Outro estudo com 47 pacientes transplantados entre 6 e 44 meses não apresentou impacto significativo do tipo de transplante, número de transplantes, idade no transplante, tempo desde o transplante no funcionamento adaptativo; no entanto, indivíduos submetidos a TCTH em uma idade mais avançada relataram qualidade de vida física mais pobre. [49] DISCUSSÃO E CONCLUSÃO: A morbi-mortalidade relacionada ao TCTH alogênico vem reduzindo-se progressivamente com o advento de novos protocolos, imunossupressores, melhor seleção dos pacientes candidatos e doadores [36]. Além disso é válido salientar que a TRE intravenosa não atravessa a barreira hematoencefálica e deve ser realizada semanalmente por toda a vida, fatos que podem contribuir para considerar a TCTH como alternativa terapêutica. Deste modo, o TCTH alogênico mieloablativo aparentado (preferencialmente com doadores homozigotos normais, ou seja, não portadores de mutações patogênicas no gene IDUA) e não aparentado parece ter um risco de morbi-mortalidade progressivamente menor ao passar dos anos e alguns efeitos positivos na MPS I, especialmente nos pacientes com idade de 2,5 anos ou menos. Uma vez que a média de idade ao diagnóstico para MPS I na população brasileira é de aproximadamente 6 anos [55] e que há consenso sobre benefícios do TCTH se realizado até 3 anos de idade, o TCTH alogênico está indicado até 3 anos de idade.

Cardiovascular risk and use of conicity index in patients submitted to autologous hematopoietic stem cell transplantation / Risco cardiovascular e uso do índice de conicidade em pacientes submetidos ao transplante autólogo de células-tronco hematopoiéticas

ABSTRACT Objective To analyze the prevalence of overweight and the use of conicity index for cardiovascular risk assessment in individuals submitted to autologous hematopoietic stem cell transplantation. Methods The sample comprised 91 patients of both sexes, who underwent autologous hematopoietic stem cell transplantation from September 2008 to December 2013, aged 18 years or over. To determine the nutritional profile, we collected anthropometric data on weight, height, waist circumference upon hospital admission. The body mass index and the conicity index were calculated. Results A total of 91 patients diagnosed with multiple myeloma, Hodgkin's lymphoma, non-Hodgkin's lymphoma and other conditions were evaluated. The mean age was 43.5 (14.2) years, 63.7% were male. We verified that according to the body mass index, 63.7% were overweight and, according to waist circumference, 74.7% had a higher risk for cardiovascular diseases. According to the calculation of the conicity index, 92.3% of patients presented increased cardiovascular risk. Patients with multiple myeloma had a higher conicity index when compared to other patients (p<0.01). Conclusion This study revealed a high prevalence of overweight and cardiovascular risk. It should be noted that the conicity index was a good method to evaluate cardiovascular risk and that new studies using this index should be performed.

RESUMO Objetivo Analisar a prevalência de excesso de peso e a utilização do índice de conicidade para a avaliação do risco cardiovascular em indivíduos submetidos ao transplante autólogo de células-tronco hematopoiéticas. Métodos A amostra foi composta por 91 pacientes, de ambos os sexos, submetidos ao transplante autólogo de células-tronco hematopoiéticas, de setembro de 2008 a dezembro de 2013, com idade igual ou superior a 18 anos. Para traçar o perfil nutricional, foram coletados dados antropométricos, como peso, altura e circunferência da cintura, na admissão hospitalar. Calcularam-se o índice de massa corporal e o índice de conicidade. Resultados Foram avaliados 91 pacientes, diagnosticados com mieloma múltiplo, linfoma de Hodgkin, linfoma não Hodgkin e outras patologias. A média de idade foi de 43,5 (14,2) anos, e 63,7% eram do sexo masculino. Verificou-se que, de acordo com o índice de massa corporal, 63,7% apresentavam excesso de peso e, segundo a circunferência da cintura, 74,7% possuíam maior risco para doenças cardiovasculares. De acordo com o cálculo do índice de conicidade, constatou-se que 92,3% dos pacientes apresentavam risco cardiovascular aumentado. Os pacientes com mieloma múltiplo apresentaram índice de conicidade mais elevado, se comparado aos outros pacientes (p<0,01). Conclusão Este estudo revelou alta prevalência de excesso de peso e de risco cardiovascular. Salienta-se que o índice de conicidade se mostrou um bom método para avaliação do risco cardiovascular e que novos estudos utilizando este índice devem ser realizados.

Measurement of oral health quality of life among patients who underwent haematopoietic stem-cell transplantation

Abstract Oral mucositis is a painful condition that occurs in patients who have undergone haematopoietic stem-cell transplantation (HSCT) and has a huge impact on their quality of life. The objective of this study was to examine the extent to which interleukin-6 (IL-6) and tumour necrosis factor alpha (TNF-α) are associated with oral health quality of life among patients who underwent HSCT. A. C. Camargo Cancer Center patients were evaluated over 20 months at 4 different time-points: a) at patient admission (M1); b) on the day of infusion of HSC (M2); c) 12 and 20 days after the first day of the conditioning regimen for autologous and allogeneic transplantation, respectively (M3); and d) 30 days after the first day of the conditioning regimen (M4). Mucositis clinical evaluations were performed using World Health Organization (WHO) criteria. Oral health quality of life was measured using the Oral Health Impact Profile short form (OHIP-14), Oral Mucositis Quality of Life (OMQoL) and Patient-Reported Oral Mucositis Symptom (PROMS) scales. Correlations between clinical data and quality of life scores were examined. STATA 11.0 was used to perform the statistical analyses (5% level of significance). Eighty-two patients participated in the study; 62.2% were male, 28.05% had multiple myeloma, and the mean age was 48.49 years (SD 13.76). Higher scores (worse quality of life) were observed as mucositis scores increased, but the results were not significant. The OMQoL had a high correlation with OHIP-14 (0.8377), but the correlation between the PROMS scale and the OHIP-14 was lower (0.6643). Higher concentrations of IL-6 and TNF-α were associated with worse quality of life, according to all indices (p < 0.05). Oral mucositis was associated with quality of life scores (p < 0.01).

Alterações na qualidade de vida dos pacientes submetidos ao transplante de células-tronco hematopoéticas no período de hospitalização / Changes in the quality of life of patients undergoing hematopoietic stem cell transplantation during the hospitalization period

O objetivo desta dissertação foi avaliar a qualidade de vida dos pacientes adultos oncológicos submetidos ao transplante de células-tronco hematopoéticas durante o período de hospitalização e organizar recomendações de enfermagem em formato de livro frente às alterações na qualidade de vida encontradas no decorrer da pesquisa. A dissertação foi elaborada em duas etapas: a primeira tratou-se de um estudo quantitativo, observacional e analítico, realizado em hospital público do sul do Brasil, referência para esta modalidade de tratamento, com 55 participantes adultos com câncer hematológico, que se submeteram a esta terapia. A coleta de dados ocorreu entre setembro de 2013 e novembro de 2015, com avaliações realizadas nas etapas basal (antes de iniciar o condicionamento), pancitopenia entre dias D+5 e D+10 pós-infusão das células-tronco hematopoéticas e na etapa pré-alta hospitalar (quando se dá a "pega" medular). Foram caracterizados o perfil sociodemográfico e clínico dos participantes e aplicados os questionários de avaliação de qualidade de vida, Quality of life Questionnaire Core 30 e Functional Assessment of Câncer Therapy - Bone Marrow Transplant, ambos traduzidos, adaptados e validados para o português - Brasil. Na segunda etapa foi organizado um livro com recomendações de Enfermagem. Os resultados demonstraram que a média de idade e o diagnóstico para o transplante de células-tronco hematopoéticas autólogo foi 45 anos com diagnóstico de mieloma múltiplo e para o transplante de células-tronco alogênico foi de 31 anos com diagnóstico de leucemia. Os resultados obtidos com o questionário Quality of life Questionnaire Core 30 demonstraram que o paciente considera sua qualidade de vida geral boa ao iniciar o tratamento, porém ao perpassar pelo período de pancitopenia há queda significante dos valores em todos os domínios avaliados, escala funcional e escala de sintomas, o que demonstra insatisfação com a qualidade de vida, exceto para a função emocional. Na avaliação com o Questionário Functional Assessment of Câncer Therapy - Bone Marrow Transplant foi observado que os domínios bem-estar físico, bem-estar funcional, preocupações adicionais, índice de avaliação de resultado de tratamento, functional assessment of câncer therapy geral e qualidade de vida geral, apresentaram médias significativamente menores no período de pancitopenia em relação ao basal com gradativa melhora no período pré-alta hospitalar exceto para bem-estar social e familiar que não apresentou melhora no período pré-alta e bem-estar emocional que teve pequena elevação dos escores no período de pancitopenia e na etapa pré-alta, corroborando com os dados obtidos do questionário Quality of life Questionnaire Core 30. A presente pesquisa conclui que o transplante de células-tronco hematopoéticas altera a qualidade de vida durante as etapas de avaliação para ambas as modalidades. No entanto, ao comparar as duas modalidades estas não diferem significativamente, com exceção do item dor, maior entre os pacientes alogênicos na etapa Pancitopenia. Cabe ao enfermeiro realizar o levantamento das alterações decorrentes do tratamento e propor recomendações e intervenções de enfermagem que tenham como objetivo a promoção da melhora da qualidade de vida destes pacientes. Frente aos resultados encontrados decorrentes da pesquisa elaborou-se em colaboração com outros autores o livro intitulado "Enfermagem Oncológica: Recomendações com ênfase na Qualidade de Vida".

The goal of this study was to assess the quality of life (QOL) of oncologic adult patients who underwent hematopoietic stem cell transplantation (HSCT) during their hospitalization period and to arrange nursing recommendations in a book design due the changes in the QOL observed during the research. The research was elaborated in two stages: the first was a quantitative, observational and analytic study performed in a public hospital in the South of Brazil, a reference for this kind of treatment, with 55 adult participants with hematologic cancer, who underwent this therapy. The data collection occurred between September 2013 and November 2015, and the evaluations were performed during the basal (before the conditioning), pancytopenia (between days D+5 and D+10 after hematopoietic stem cell infusion) and hospital pre-discharge (when the engraftment occurs) periods. It was featured the sociodemographic and clinical profile of the participants and two questionnaires were applied to assess QOL, Quality of life Questionnaire Core 30 and Functional Assessment of Cancer Therapy - Bone Marrow Transplant, both translated, adapted and validated to Brazilian Portuguese. In the second part of the research, a book with nursing recommendations was compiled. The results have shown that the mean age and the diagnostic for the autologous HSCT was 45 years with multiple myeloma diagnosis and for the allogenic HSCT it was 31 years with leukemia diagnosis. The results obtained with the Quality of life Questionnaire Core 30 have demonstrated that the patient considers his Global QOL as good in the beginning of the treatment; however, during the pancytopenia period there is a significant decrease in all the assessed domains, functional and symptoms scale, which demonstrates dissatisfaction with QOL, except for the emotional function. The Functional Assessment of Cancer Therapy Questionnaire - Bone Marrow Transplant has demonstrated that the physical and functional well-being, additional concerns, treatment result evaluation index, global functional assessment of cancer therapy and global QOL domains, have shown significantly smaller means during pancytopenia compared to the basal, with a gradual improvement during pre-discharge, except for social and familiar well-being which did not improve during pre-discharge, and emotional well-being whose scores were a little higher during pancytopenia and pre-discharge periods, corroborating the data from Quality of life Questionnaire Core 30. The present research has concluded that the HSCT changes the QOL during the periods assessed for both types of HSCT. However, when we compare the two types, they do not significantly differ, except for pain, higher among patients who underwent allogenic HSCT during pancytopenia. It is the nurse role to perform the survey of the changes that happen due the treatment and to propose nursing recommendations and interventions which may promote QOL improvement. The results achieved with this research allowed, in collaboration with other authors, the elaboration of the book "Oncologic Nursing: recommendations emphasizing on QOL".

Transplante de células-tronco hematopoiéticas: reflexões ancoradas em legislações de saúde nacional / Trasplante de células madre hematopoyéticas: reflexiones basadas leyes sanitarias brasileña / Hematopoietic stem cell transplantation: reflections anchored in brazilian health legislation

Objetivo refletir sobre o transplante de células-tronco hematopoiéticas no Brasil ancorado nas proposições de legislações nacionais. Método reflexão crítica sobre o tema com base nas Leis n. 8.080/1990 e n. 9.434/1997 e na Portaria n. 931/2006. Resultados são discutidos princípios, como integralidade, universalidade, igualdade, autonomia e direito, além de divulgação de informação, principalmente em relação às doações voluntárias. Aborda-se ainda a necessidade de pesquisas na área. Conclusão essa área da saúde, embora muito relacionada ao aspecto biológico, apresenta características importantes voltadas à integralidade; a informação em saúde é uma opção viável para diminuir as desistências de doadores voluntários; há necessidade de avançar na discussão de políticas públicas e da prática assistencial em saúde e de pensar sobre estratégias regionais que almejem suprir as demandas de atenção em saúde relacionadas ao transplante de células-tronco hematopoiéticas.

Objetivo reflexionar acerca del trasplante de células madre hematopoyéticas en Brasil anclado en las proposiciones de legislaciones nacionales. Método reflexión crítica del tema con la Ley n.8.080/1990, así como la Ley n.9434/1997 y el Decreto n.931/2006. Resultados se discuten principios como integralidad, universalidad, igualdad, autonomía y derecho y difusión de la información, especialmente por las donaciones voluntarias; se aborda, también, la necesidad de investigación en el área. Conclusión esta área de la salud, aunque estrechamente relacionada con el aspecto biológico, presenta características importantes direccionadas a la integralidad; que la información de salud es una opción viable para reducir incidencia de renuncia a ser donantes voluntarios; y que hay una urgente necesidad de avanzar en la discusión de políticas públicas y práctica de atención de salud y pensar acerca de estrategias regionales que tengan como objetivo satisfacer las demandas de atención de salud relacionadas con el trasplante de células madre hematopoyéticas.

Objective to reflect on hematopoietic stem cell transplantation in Brazil anchored in the propositions of national legislations. Method critical reflection on the theme based on Laws n. 8,080/1990 and n. 9,434/1997 and Administrative Rule n. 931/2006. Results principles such as integrality, universality, equality, autonomy and right are discussed, and information, especially on voluntary donations, is disclosed. The need for research in the area is also discussed. Conclusion although mostly related to biological aspects, this health area presents important characteristics aimed at integrality; health information is a viable option to reduce the withdrawal of donors; there is a need to advance the discussion on public policies and health care practice and think about regional strategies aimed at meeting the demands of health care related to hematopoietic stem cell transplantation.

The need for endodontic treatment and systemic characteristics of hematopoietic stem cell transplantation patients

Abstract The aim of this study is to investigate the relationship between the epidemiological and clinical profiles of patients before and after hematopoietic stem cell transplantation (HSCT) and the need for endodontic treatment. The subjects included 188 individuals enrolled in the dental care program for transplanted patients of the School of Dentistry, Federal University of Minas Gerais (Faculdade de Odontologia da Universidade Federal de Minas Gerais, FO-UFMG) from March 2011 through March 2016. The patients were subjected to an HSCT conditioning dental regimen based on a thorough clinical and radiographic evaluation. Intraoral periapical and bite-wing X-rays were obtained, and after evaluation, specific dental treatment was planned and performed. The following demographic and clinical data were collected from the patients' medical records: age, gender, transplantation stage, primary disease, transplant type, medication used, complete blood count at the time of visit, and need for endodontic treatment. The Kolmogorov-Smirnov and the chi-square tests were used. Leukemia (31.3%) and multiple myeloma (17.9%) were the most prevalent primary diseases. Most patients were subjected to allogeneic-related transplantation (83.6%). Most patients exhibited platelet counts and hemoglobin concentrations below the reference values in the pre-transplantation stage, while the neutrophil and platelet counts and the hemoglobin levels were within the reference ranges in the post-transplantation stage. The proportions of individuals requiring endodontic treatment were similar between the pre- and post-transplantation groups: 24.3% and 24.7%, respectively. The systemic conditions of the patients referred for dental treatment were compromised.

Qualidade de vida de adultos com câncer no primeiro ano após o transplante de células-tronco hematopoéticas / Quality of life of adults with cancer in the first year after hematopoietic stem cell transplantation

Esta pesquisa teve como objetivo avaliar a qualidade de vida de pacientes adultos com câncer hematológico no primeiro ano após serem submetidos ao transplante de células-tronco hematopoéticas. Estudo quantitativo, observacional, longitudinal e analítico, realizado em um hospital público localizado na região sul do Brasil, referência internacional na realização de transplante de células-tronco hematopoéticas. A amostra foi composta por 45 pacientes adultos com câncer hematológico submetidos a esta terapêutica. A coleta de dados ocorreu no período de setembro de 2013 a junho de 2016 em três etapas do tratamento: prétransplante, 100 dias pós-transplante e 360 dias pós-transplante. Foram identificados o perfil sociodemográfico e clínico e aplicados os questionários Quality of Life Questionnaire Core 30 e Functional Assessment of Cancer Therapy - Bone Marrow Transplant, ambos traduzidos e validados para o português - Brasil. Os resultados evidenciaram que a média de idade dos participantes foi de 36,6 anos, 53% (n=24) são do sexo feminino, 56% (n=25) casados ou em união consensual, 64% (n=29) possuem diagnóstico de leucemia, 55% (n=25) com tempo médio de diagnóstico de um a três anos e 71% (n=32) foram submetidos ao transplante alogênico. Quanto ao questionário Quality of Life Questionnaire Core 30, foram resultados estatisticamente significantes, função física na amostra total (p=0,02), função física (p=0,03) e fadiga (p=0,008) no grupo alogênico. Em relação ao questionário Functional Assessment of Cancer Therapy - Bone Marrow Transplant, a análise estatística evidenciou resultados significantes nos domínios bem-estar funcional (p=0,018), na amostra total. Bem-estar funcional (p=0,00025), bem-estar físico (p=0,01) e índice de avaliação de resultado do tratamento (p=0,01), no grupo alogênico. Esses resultados expressam as alterações na qualidade de vida dos pacientes revelando comprometimento nesses domínios. Porém, os pacientes consideram sua qualidade de vida boa após um ano de transplante, com recuperação gradual dos parâmetros basais. Os resultados da pesquisa geram subsídios para o estabelecimento de um plano de ação efetivo e individualizado com vistas a suprir as reais necessidades de cada paciente.

This research aimed to evaluate the quality of life of adult patients with hematologic cancer in the first year, after undergoing transplantation of hematopoietic stem cells. This is a quantitative, observational, longitudinal, and analytical study, carried out in a public hospital in the south region of Brazil, international reference in performing transplantation of hematopoietic stem cells. The sample consisted of forty-five adult patients with hematologic cancers undergoing this therapy. Data collection occurred from September 2013 to June 2016, in three stages of treatment: (a) pretransplant; (b) hundred days post-transplant; and (c) tree hundred and sixty days posttransplant. Sociodemographic and clinical profiles were identified and Quality of Life Questionnaire Core 30 and Functional Assessment of Cancer Therapy - Bone Marrow Transplant. Questionnaires were applied, both translated and validated for the Brazilian Portuguese. Results showed that the average age of participants was 36.6 years old, 53% (n= 4) were female, 56% (n=25) married or in a consensual union, 64% (n=29) were diagnosed with leukemia, 55% (n=25) with diagnosis' average time of one to three years, and 71% (n=32) underwent allogeneic transplantation. As for the Quality of Life Questionnaire Core 30 questionnaire, results were statistically significant for physical function in the total sample (p=0,02), and physical function (p=0,03), and fatigue (p=0,008) in the allogeneic group. Regarding the Functional Assessment of Cancer Therapy - Bone Marrow Transplant questionnaire, statistical analysis showed significant results in functional well-being areas (p=0,018), in the total sample. Functional well-being (p=0,00025), physical well-being (p=0,01) and evaluation of treatment outcome index (p=0,01), in allogeneic group. These results show the changes in the patients' quality of life, showing commitment in these areas. However, patients consider that their quality of life is good one year after transplantation, with gradual recovery of baseline parameters. The search results generate subsidies for the establishment of an effective and individualized action plan to meet the real needs of each patient.

Acute and chronic Graft-versus-host disease after hematopoietic stem cell transplantation / Doença do enxerto contra o hospedeiro aguda e crônica após transplante de células-tronco hematopoiéticas

ABSTRACT graft-versus-host disease (GVHD) is one of the main complications of hematopoietic stem cell transplantation, affecting about 50% to 80% of the patients. Acute GVHD and its clinical manifestations are discussed in this article, as well as the new NIH criteria for the diagnosis and classification of chronic GVHD. Therapy for both chronic and acute GVHD is an important field of discussion, as there is no proven superiority for the majority of therapies used after primary treatment has failed. Hence, this review is meant to be a useful consultation tool for hematologists dealing with this complex transplantation procedure complication.

RESUMO A doença do enxerto contra hospedeiro (DECH) é uma das principais complicações do transplante de células-tronco Hematopoéticas, acometendo cerca de 50% a 80% dos pacientes. A DECH aguda e suas manifestações clínicas são discutidas neste artigo, bem como a classificação revisada do NIH para diagnóstico e classificação da DECH crônica. A terapêutica para DECH aguda e crônica é um importante campo de discussão uma vez que não há superioridade comprovada para a maioria das terapêuticas utilizadas após o tratamento primário. Assim, esta revisão pretende ser instrumento de consulta para hematologistas transplantadores que lidam com esta complexa complicação do procedimento.