Detalhe da pesquisa
1.
Selective haematological cancer eradication with preserved haematopoiesis.
Nature
; 2024 May 22.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-38778101
2.
Enzyme replacement for GM1-gangliosidosis: Uptake, lysosomal activation, and cellular disease correction using a novel ß-galactosidase:RTB lectin fusion.
Mol Genet Metab
; 117(2): 199-209, 2016 Feb.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-26766614
3.
CHANGE-seq-BE enables simultaneously sensitive and unbiased in vitro profiling of base editor genome-wide activity.
bioRxiv
; 2024 Mar 30.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-38585919
4.
Virus-free CRISPR knock-in of a chimeric antigen receptor into KLRC1 generates potent GD2-specific natural killer cells.
bioRxiv
; 2024 Feb 14.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-38405747
5.
Human genetic diversity alters off-target outcomes of therapeutic gene editing.
Nat Genet
; 55(1): 34-43, 2023 Jan.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-36522432
6.
CHANGE-seq reveals genetic and epigenetic effects on CRISPR-Cas9 genome-wide activity.
Nat Biotechnol
; 38(11): 1317-1327, 2020 11.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-32541958
7.
Genome editing of HBG1 and HBG2 to induce fetal hemoglobin.
Blood Adv
; 3(21): 3379-3392, 2019 11 12.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-31698466