Detalhe da pesquisa
1.
Modulation of DNA transcription: The future of ASO therapeutics?
Cell
; 185(12): 2011-2013, 2022 06 09.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-35688130
2.
The NIH Somatic Cell Genome Editing program.
Nature
; 592(7853): 195-204, 2021 04.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-33828315
3.
A programmable dual-targeting siRNA scaffold supports potent two-gene modulation in the central nervous system.
Nucleic Acids Res
; 2024 May 10.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-38726879
4.
Quantifying the activity profile of ASO and siRNA conjugates in glioblastoma xenograft tumors in vivo.
Nucleic Acids Res
; 2024 Apr 13.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-38613388
5.
A combinatorial approach for achieving CNS-selective RNAi.
Nucleic Acids Res
; 2024 Feb 13.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-38348876
6.
Self-delivering, chemically modified CRISPR RNAs for AAV co-delivery and genome editing in vivo.
Nucleic Acids Res
; 52(2): 977-997, 2024 Jan 25.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-38033325
7.
Divalent siRNAs are bioavailable in the lung and efficiently block SARS-CoV-2 infection.
Proc Natl Acad Sci U S A
; 120(11): e2219523120, 2023 03 14.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-36893269
8.
Formamide significantly enhances the efficiency of chemical adenylation of RNA sequencing ligation adaptors.
RNA
; 29(7): 1077-1083, 2023 07.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-37059467
9.
Di-valent siRNA-mediated silencing of MSH3 blocks somatic repeat expansion in mouse models of Huntington's disease.
Mol Ther
; 31(6): 1661-1674, 2023 06 07.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-37177784
10.
Intratracheally administered LNA gapmer antisense oligonucleotides induce robust gene silencing in mouse lung fibroblasts.
Nucleic Acids Res
; 50(15): 8418-8430, 2022 08 26.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-35920332
11.
Silencing Apoe with divalent-siRNAs improves amyloid burden and activates immune response pathways in Alzheimer's disease.
Alzheimers Dement
; 20(4): 2632-2652, 2024 Apr.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-38375983
12.
RNAi-based modulation of IFN-γ signaling in skin.
Mol Ther
; 30(8): 2709-2721, 2022 08 03.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-35477658
13.
An RNAi therapeutic targeting hepatic DGAT2 in a genetically obese mouse model of nonalcoholic steatohepatitis.
Mol Ther
; 30(3): 1329-1342, 2022 03 02.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-34774753
14.
Structurally constrained phosphonate internucleotide linkage impacts oligonucleotide-enzyme interaction, and modulates siRNA activity and allele specificity.
Nucleic Acids Res
; 49(21): 12069-12088, 2021 12 02.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-34850120
15.
Docosanoic acid conjugation to siRNA enables functional and safe delivery to skeletal and cardiac muscles.
Mol Ther
; 29(4): 1382-1394, 2021 04 07.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-33348054
16.
The chemical structure and phosphorothioate content of hydrophobically modified siRNAs impact extrahepatic distribution and efficacy.
Nucleic Acids Res
; 48(14): 7665-7680, 2020 08 20.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-32672813
17.
Diverse lipid conjugates for functional extra-hepatic siRNA delivery in vivo.
Nucleic Acids Res
; 47(3): 1082-1096, 2019 02 20.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-30544191
18.
Hydrophobicity drives the systemic distribution of lipid-conjugated siRNAs via lipid transport pathways.
Nucleic Acids Res
; 47(3): 1070-1081, 2019 02 20.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-30535404
19.
Loss of huntingtin function slows synaptic vesicle endocytosis in striatal neurons from the httQ140/Q140 mouse model of Huntington's disease.
Neurobiol Dis
; 134: 104637, 2020 02.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-31614197
20.
More than 185 CAG repeats: a point of no return in Huntington's disease biology.
Brain
; 147(5): 1601-1603, 2024 May 03.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-38588052