Detalhe da pesquisa
1.
Gene Therapy with Etranacogene Dezaparvovec for Hemophilia B.
N Engl J Med
; 388(8): 706-718, 2023 02 23.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-36812434
2.
Valoctocogene Roxaparvovec Gene Therapy for Hemophilia A.
N Engl J Med
; 386(11): 1013-1025, 2022 03 17.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-35294811
3.
Multiyear Follow-up of AAV5-hFVIII-SQ Gene Therapy for Hemophilia A.
N Engl J Med
; 382(1): 29-40, 2020 01 02.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-31893514
4.
Activity of transgene-produced B-domain-deleted factor VIII in human plasma following AAV5 gene therapy.
Blood
; 136(22): 2524-2534, 2020 11 26.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-32915950
5.
Persistence of haemostatic response following gene therapy with valoctocogene roxaparvovec in severe haemophilia A.
Haemophilia
; 27(6): 947-956, 2021 Nov.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-34378280
6.
Recombinant factor VIII Fc for the treatment of haemophilia A.
Eur J Haematol
; 106(6): 745-761, 2021 Jun.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-33650192
7.
AAV5-Factor VIII Gene Transfer in Severe Hemophilia A.
N Engl J Med
; 377(26): 2519-2530, 2017 12 28.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-29224506
8.
Targeting of Antithrombin in Hemophilia A or B with RNAi Therapy.
N Engl J Med
; 377(9): 819-828, 2017 08 31.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-28691885
9.
Towards a global multidisciplinary consensus framework on haemophilia gene therapy: Report of the 2nd World Federation of Haemophilia Gene Therapy Round Table.
Haemophilia
; 26(3): 443-449, 2020 May.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-32202382
10.
Long-term safety and sustained efficacy for up to 5 years of treatment with recombinant factor IX Fc fusion protein in subjects with haemophilia B: Results from the B-YOND extension study.
Haemophilia
; 26(6): e262-e271, 2020 Nov.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-32497409
11.
Recombinant factor VIII Fc fusion protein for the treatment of severe haemophilia A: Final results from the ASPIRE extension study.
Haemophilia
; 26(3): 494-502, 2020 May.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-32227570
12.
Lupus Anticoagulant in Patients with Covid-19. Reply.
N Engl J Med
; 383(19): 1893-1894, 2020 11 05.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-33095522
13.
Lupus Anticoagulant and Abnormal Coagulation Tests in Patients with Covid-19.
N Engl J Med
; 383(3): 288-290, 2020 07 16.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-32369280
14.
Phase 3 study of recombinant factor IX Fc fusion protein in hemophilia B.
N Engl J Med
; 369(24): 2313-23, 2013 Dec 12.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-24304002
15.
Phase 3 study of recombinant factor VIII Fc fusion protein in severe hemophilia A.
Blood
; 123(3): 317-25, 2014 Jan 16.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-24227821
16.
Evolution of haemophilia integrated care in the era of gene therapy: Treatment centre's readiness in United States and EU.
Haemophilia
; 27(4): 511-514, 2021 Jul.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-33892516
17.
Post hoc longitudinal assessment of the efficacy and safety of recombinant factor IX Fc fusion protein in hemophilia B.
Blood Adv
; 7(13): 3049-3057, 2023 07 11.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-36848635
18.
Managing surgery in hemophilia with recombinant factor VIII Fc and factor IX Fc: Data on safety and effectiveness from phase 3 pivotal studies.
Res Pract Thromb Haemost
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Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-35910942
19.
Interindividual variability in transgene mRNA and protein production following adeno-associated virus gene therapy for hemophilia A.
Nat Med
; 28(4): 789-797, 2022 04.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-35411075
20.
Residual factor VIII-like cofactor activity of thioredoxin and related oxidoreductases.
Biochim Biophys Acta
; 1800(3): 398-404, 2010 Mar.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-20036319