Detalhe da pesquisa
1.
Biodistribution and safety of a single rAAV3B-AAT vector for silencing and replacement of alpha-1 antitrypsin in Cynomolgus macaques.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 32(1): 101200, 2024 Mar 14.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-38445045
2.
Gene therapy for alpha-1 antitrypsin deficiency: an update.
Expert Opin Biol Ther
; 23(3): 283-291, 2023 03.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-36825473