Correction of the enzymatic and functional deficits in a model of Pompe disease using adeno-associated virus vectors.

Fraites, Thomas J; Schleissing, Mary R; Shanely, R Andrew; Walter, Glenn A; Cloutier, Denise A; Zolotukhin, Irene; Pauly, Daniel F; Raben, Nina; Plotz, Paul H; Powers, Scott K; Kessler, Paul D; Byrne, Barry J

Fraites, Thomas J; Schleissing, Mary R; Shanely, R Andrew; Walter, Glenn A; Cloutier, Denise A; Zolotukhin, Irene; Pauly, Daniel F; Raben, Nina; Plotz, Paul H; Powers, Scott K; Kessler, Paul D; Byrne, Barry J.

Afiliação

Fraites TJ; Powell Gene Therapy Center, University of Florida College of Medicine, Gainesville, Florida 32610, USA.

Mol Ther ; 5(5 Pt 1): 571-8, 2002 May.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-11991748

Assuntos

Dependovirus/genética; Terapia Genética/métodos; Vetores Genéticos; Doença de Depósito de Glicogênio Tipo II/terapia; Músculo Esquelético/fisiopatologia; alfa-Glucosidases/genética; Animais; Doenças Cardiovasculares/metabolismo; Doenças Cardiovasculares/terapia; Modelos Animais de Doenças; Fibroblastos/metabolismo; Regulação da Expressão Gênica; Glicogênio/metabolismo; Doença de Depósito de Glicogênio Tipo II/enzimologia; Doença de Depósito de Glicogênio Tipo II/genética; Homozigoto; Humanos; Técnicas Imunoenzimáticas; Lactente; Doenças por Armazenamento dos Lisossomos/metabolismo; Doenças por Armazenamento dos Lisossomos/terapia; Camundongos; Camundongos Endogâmicos BALB C; Camundongos Knockout; Miocárdio/metabolismo; Transdução Genética; alfa-Glucosidases/metabolismo

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Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Tipo de estudo: Risk_factors_studies Limite: Animals / Humans / Infant Idioma: En Ano de publicação: 2002 Tipo de documento: Article

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