Oral small molecule therapy for lysosomal storage diseases. | Pediatr Endocrinol Rev;11 Suppl 1: 77-90, 2013 Nov. | MEDLINE

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Oral small molecule therapy for lysosomal storage diseases.

Weinreb, Neal J.

Afiliação

Weinreb NJ; University Research Foundation for Lysosomal Storage Diseases, Boca Raton, Florida 33433, USA. boneal@winning.com

Pediatr Endocrinol Rev ; 11 Suppl 1: 77-90, 2013 Nov.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-24380126

Assuntos

Inibidores Enzimáticos/administração & dosagem; Inibidores Enzimáticos/química; Terapia de Reposição de Enzimas/métodos; Doenças por Armazenamento dos Lisossomos/tratamento farmacológico; Administração Oral; Humanos; Peso Molecular

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Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Limite: Humans Idioma: En Ano de publicação: 2013 Tipo de documento: Article

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