Nucleic Acid-Based Therapeutic Approach for Spinal and Bulbar Muscular Atrophy and Related Neurological Disorders.

Hirunagi, Tomoki; Sahashi, Kentaro; Meilleur, Katherine G; Katsuno, Masahisa

Hirunagi, Tomoki; Sahashi, Kentaro; Meilleur, Katherine G; Katsuno, Masahisa.

Afiliação

Hirunagi T; Department of Neurology, Nagoya University Graduate School of Medicine, 65 Tsurumai-cho, Syowa-ku, Nagoya 466-8550, Japan.
Sahashi K; Department of Neurology, Nagoya University Graduate School of Medicine, 65 Tsurumai-cho, Syowa-ku, Nagoya 466-8550, Japan.
Meilleur KG; Research and Clinical Development, Neuromuscular Development Unit, Biogen, 300, Binney Street, Cambridge, MA 02142, USA.
Katsuno M; Department of Neurology, Nagoya University Graduate School of Medicine, 65 Tsurumai-cho, Syowa-ku, Nagoya 466-8550, Japan.

Genes (Basel) ; 13(1)2022 01 05.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-35052449

Assuntos

Atrofia Bulboespinal Ligada ao X/terapia; Doenças do Sistema Nervoso/terapia; Oligonucleotídeos Antissenso/administração & dosagem; RNA Interferente Pequeno/administração & dosagem; Animais; Atrofia Bulboespinal Ligada ao X/genética; Atrofia Bulboespinal Ligada ao X/patologia; Humanos; Doenças do Sistema Nervoso/genética; Doenças do Sistema Nervoso/patologia

Palavras-chave

antisense oligonucleotide; motor neuron disease; nucleic acid therapeutics; polyglutamine disease; small interference RNA; spinal and bulbar muscular atrophy

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Texto completo: 1 Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Limite: Animals / Humans Idioma: En Ano de publicação: 2022 Tipo de documento: Article

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