Brain Targeted AAV1-GALC Gene Therapy Reduces Psychosine and Extends Lifespan in a Mouse Model of Krabbe Disease.

Herdt, Aimee R; Peng, Hui; Dickson, Dennis W; Golde, Todd E; Eckman, Elizabeth A; Lee, Chris W

Herdt, Aimee R; Peng, Hui; Dickson, Dennis W; Golde, Todd E; Eckman, Elizabeth A; Lee, Chris W.

Afiliação

Herdt AR; Biomedical Research Institute of New Jersey, Cedar Knolls, NJ 07927, USA.
Peng H; MidAtlantic Neonatology Associates (MANA), Morristown, NJ 07960, USA.
Dickson DW; Atlantic Health System, Morristown, NJ 07960, USA.
Golde TE; Biomedical Research Institute of New Jersey, Cedar Knolls, NJ 07927, USA.
Eckman EA; MidAtlantic Neonatology Associates (MANA), Morristown, NJ 07960, USA.
Lee CW; Atlantic Health System, Morristown, NJ 07960, USA.

Genes (Basel) ; 14(8)2023 07 25.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-37628569

Assuntos

Leucodistrofia de Células Globoides; Substância Branca; Animais; Camundongos; Galactosilceramidase; Leucodistrofia de Células Globoides/genética; Leucodistrofia de Células Globoides/terapia; Psicosina; Longevidade/genética; Hidrolases; Prosencéfalo; Peso Corporal

Palavras-chave

Krabbe disease; adeno-associated virus serotype 1; galactosylceramidase; gene therapy; psychosine; twitcher

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