RESUMO
As Atrofias Musculares Espinhais (AME) são um grupo de doenças neuromusculares hereditárias raras (incidência de cerca de 1 para cada 11.000 nascidos vivos).Caracterizam-se pela degeneração dos neurônios motores na medula espinhal e tronco encefálico, resultando em fraqueza muscular progressiva. As AME são categorizadas em subtipos clínicos (tipo I, II, III e IV) com base na idade de início dos sintomas e sua gravidade. O medicamento Nusinersena é eficaz, seguro e custo efetivo para o tratamento de pessoas com Atrofia Muscular Espinhal?
A gestão municipal de saúde de Campo Grande-MS recebeu solicitação de acesso ao medicamento de alto custo Nusinersena (Spinraza®) para crianças diagnosticadas com AME. Diante da necessidade de aprofundamento dos conhecimentos acerca da doença e possibilidades de tratamento, a Secretaria Municipal de Saúde encomendou este estudo para elucidar melhor a tomada de decisão da gestão. Estudos evidenciam que o Nusinersena prolonga a sobrevida livre de ventilação para portadores de AME tipo I e melhora a função motora para portadores de AME tipo I e II. Estas revisões indicam que a maior potencialidade da terapia ocorre nos estágios iniciais da doença pois existe uma janela de oportunidade para ação do medicamento com vistas a resgatar ou estabilizar a função do neurônio motor. Ou seja, melhores respostas ocorreram em crianças mais novas. No entanto, não há cura completa da doença, apenas melhora da sintomatologia5. Em abril de 2019, o Ministério da Saúde incorporou o medicamento Nusinersena para portadores de AME tipo I, ficando em aberto a cobertura dos tipos II,III e IV. O perfil de segurança e tolerabilidade do Nusinersena são aceitáveis, mas há escassez de dados sobre sua eficácia e desdobramentos a longo prazo. Devido aos custos extremamente elevados deste medicamento (análise baseada em preços oficiais) ele se tornou não custo-efetivo. Em agosto de 2018, a CONITEC recomendou a não incorporação do medicamento ao SUS, porém a Advocacia Geral da União recomendou uma nova submissão, feita pela empresa produtora onde foi aprovada em março de 2019 (para portadores de AME tipo I). Não houve acréscimo de novas evidências ou redução de preço que justificassem a mudança de decisão.