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Am J Med Genet A ; 179(11): 2246-2251, 2019 11.
Artigo em Inglês | MEDLINE | ID: mdl-31368252

RESUMO

Adams-Oliver syndrome (AOS) is a rare congenital disease characterized by aplasia cutis congenita (ACC) and terminal transverse limb defects (TTLD). It shows significant genetic heterogeneity and can be transmitted by autosomal dominant or recessive inheritance. Recessive inheritance is associated with mutations of DOCK6 or EOGT; however, only few cases have been published so far. We present two families with EOGT-associated AOS. Due to pseudodominance in one family, the recognition of the recessive inheritance pattern was difficult. We identified two novel AOS-causing mutations (c.404G>A/p.Cys135Tyr and c.311+1G>T). The phenotype in the presented families was dominated by large ACC, whereas TTLD were mostly subtle or even absent and no major malformations occured. Our observations along with the previously published cases indicate that the two types of recessive AOS (EOGT- vs. DOCK6-associated) differ significanty regarding the frequency of neurologic or ocular deficits.


Assuntos
Displasia Ectodérmica/diagnóstico , Displasia Ectodérmica/genética , Estudos de Associação Genética , Predisposição Genética para Doença , Deformidades Congênitas dos Membros/diagnóstico , Deformidades Congênitas dos Membros/genética , Mutação , N-Acetilglucosaminiltransferases/genética , Dermatoses do Couro Cabeludo/congênito , Criança , Consanguinidade , Éxons , Estudos de Associação Genética/métodos , Humanos , Lactente , Imageamento por Ressonância Magnética , Masculino , Linhagem , Fenótipo , Dermatoses do Couro Cabeludo/diagnóstico , Dermatoses do Couro Cabeludo/genética
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