Neonatal intramuscular injection with recombinant adeno-associated virus results in prolonged beta-glucuronidase expression in situ and correction of liver pathology in mucopolysaccharidosis type VII mice.

Daly, T M; Okuyama, T; Vogler, C; Haskins, M E; Muzyczka, N; Sands, M S

Daly, T M; Okuyama, T; Vogler, C; Haskins, M E; Muzyczka, N; Sands, M S.

Daly TM; Department of Pathology, Washington University School of Medicine, St. Louis, MO 63110, USA.

Hum Gene Ther ; 10(1): 85-94, 1999 Jan 01.

Article en En | MEDLINE | ID: mdl-10022533

Asunto(s)

Animales Recién Nacidos; Terapia Genética; Glucuronidasa/genética; Glucuronidasa/metabolismo; Mucopolisacaridosis VII/terapia; Factores de Edad; Animales; Southern Blotting; Dependovirus/genética; Regulación Enzimológica de la Expresión Génica; Vectores Genéticos/administración & dosificación; Glicosaminoglicanos/química; Humanos; Inyecciones Intramusculares; Hígado/citología; Hígado/enzimología; Hígado/patología; Lisosomas/química; Ratones; Ratones Mutantes; Mucopolisacaridosis VII/patología; Bazo/citología; Bazo/enzimología; beta-N-Acetilhexosaminidasas/química

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Banco de datos: MEDLINE Asunto principal: Terapia Genética / Mucopolisacaridosis VII / Glucuronidasa / Animales Recién Nacidos Tipo de estudio: Risk_factors_studies Límite: Animals / Humans Idioma: En Año: 1999 Tipo del documento: Article

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