Toward therapy for DYT1 dystonia: allele-specific silencing of mutant TorsinA.

Gonzalez-Alegre, Pedro; Miller, Victor M; Davidson, Beverly L; Paulson, Henry L

Gonzalez-Alegre, Pedro; Miller, Victor M; Davidson, Beverly L; Paulson, Henry L.

Gonzalez-Alegre P; Department of Neurology, University of Iowa College of Medicine, Iowa City, IA 52242, USA.

Ann Neurol ; 53(6): 781-7, 2003 Jun.

Article en En | MEDLINE | ID: mdl-12783425

Asunto(s)

Alelos; Proteínas Portadoras/genética; Distonía/genética; Distonía/terapia; Silenciador del Gen; Terapia Genética/métodos; Chaperonas Moleculares; Mutación Puntual/genética; ARN Interferente Pequeño/genética; Western Blotting; Técnicas de Cultivo de Célula; Eliminación de Gen; Humanos; Microscopía Fluorescente; Plásmidos/genética; Transfección/métodos

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Banco de datos: MEDLINE Asunto principal: Terapia Genética / Proteínas Portadoras / Mutación Puntual / Chaperonas Moleculares / Silenciador del Gen / ARN Interferente Pequeño / Distonía / Alelos Límite: Humans Idioma: En Año: 2003 Tipo del documento: Article

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