AAV-mediated intramuscular delivery of myotubularin corrects the myotubular myopathy phenotype in targeted murine muscle and suggests a function in plasma membrane homeostasis.

Buj-Bello, Anna; Fougerousse, Françoise; Schwab, Yannick; Messaddeq, Nadia; Spehner, Danièle; Pierson, Christopher R; Durand, Muriel; Kretz, Christine; Danos, Olivier; Douar, Anne-Marie; Beggs, Alan H; Schultz, Patrick; Montus, Marie; Denèfle, Patrice; Mandel, Jean-Louis

Buj-Bello, Anna; Fougerousse, Françoise; Schwab, Yannick; Messaddeq, Nadia; Spehner, Danièle; Pierson, Christopher R; Durand, Muriel; Kretz, Christine; Danos, Olivier; Douar, Anne-Marie; Beggs, Alan H; Schultz, Patrick; Montus, Marie; Denèfle, Patrice; Mandel, Jean-Louis.

Buj-Bello A; Department of Neurobiology and Genetics, , INSERM U596, CNRS UMR 7104, Université Louis Pasteur de Strasbourg, Collège de France, 67404 Illkirch, France. mtm@igbmc.u-strasbg.fr

Hum Mol Genet ; 17(14): 2132-43, 2008 Jul 15.

Article en En | MEDLINE | ID: mdl-18434328

Asunto(s)

Membrana Celular/metabolismo; Terapia Genética; Músculo Esquelético/metabolismo; Miopatías Estructurales Congénitas/genética; Miopatías Estructurales Congénitas/terapia; Proteínas Tirosina Fosfatasas no Receptoras/genética; Animales; Línea Celular; Membrana Celular/química; Membrana Celular/genética; Membrana Celular/patología; Dependovirus/genética; Dependovirus/metabolismo; Femenino; Vectores Genéticos/genética; Homeostasis; Inyecciones Intramusculares; Masculino; Ratones; Músculo Esquelético/química; Músculo Esquelético/patología; Músculo Esquelético/fisiopatología; Miopatías Estructurales Congénitas/metabolismo; Miopatías Estructurales Congénitas/fisiopatología; Fenotipo; Proteínas Tirosina Fosfatasas no Receptoras/administración & dosificación; Proteínas Tirosina Fosfatasas no Receptoras/análisis; Proteínas Tirosina Fosfatasas no Receptoras/metabolismo

Texto completo

Imprimir

XML

PubMed Links

Search on Google

Texto completo: 1 Banco de datos: MEDLINE Asunto principal: Terapia Genética / Membrana Celular / Músculo Esquelético / Miopatías Estructurales Congénitas / Proteínas Tirosina Fosfatasas no Receptoras Límite: Animals Idioma: En Año: 2008 Tipo del documento: Article

Texto completo

Imprimir

XML

PubMed Links

Search on Google