Hyperfunctional coagulation factor IX improves the efficacy of gene therapy in hemophilic mice.

Cantore, Alessio; Nair, Nisha; Della Valle, Patrizia; Di Matteo, Mario; Màtrai, Janka; Sanvito, Francesca; Brombin, Chiara; Di Serio, Clelia; D'Angelo, Armando; Chuah, Marinee; Naldini, Luigi; Vandendriessche, Thierry

Cantore, Alessio; Nair, Nisha; Della Valle, Patrizia; Di Matteo, Mario; Màtrai, Janka; Sanvito, Francesca; Brombin, Chiara; Di Serio, Clelia; D'Angelo, Armando; Chuah, Marinee; Naldini, Luigi; Vandendriessche, Thierry.

Cantore A; San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy, San Raffaele Scientific Institute, Via Olgettina 58, Milan, Italy.

Blood ; 120(23): 4517-20, 2012 Nov 29.

Article en En | MEDLINE | ID: mdl-23043073

Asunto(s)

Factor IX/genética; Terapia Genética/métodos; Hemofilia B/terapia; Mutación; Sustitución de Aminoácidos; Animales; Coagulación Sanguínea/genética; Coagulación Sanguínea/fisiología; Perros; Factor IX/fisiología; Estudios de Factibilidad; Vectores Genéticos/genética; Hemofilia B/genética; Humanos; Lentivirus/genética; Ratones; Tiempo de Tromboplastina Parcial; Resultado del Tratamiento

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Texto completo: 1 Banco de datos: MEDLINE Asunto principal: Factor IX / Terapia Genética / Hemofilia B / Mutación Límite: Animals / Humans Idioma: En Año: 2012 Tipo del documento: Article

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