Changes in plasma and urine globotriaosylceramide levels do not predict Fabry disease progression over 1 year of agalsidase alfa.

Schiffmann, Raphael; Ries, Markus; Blankenship, Derek; Nicholls, Kathy; Mehta, Atul; Clarke, Joe T R; Steiner, Robert D; Beck, Michael; Barshop, Bruce A; Rhead, William; West, Michael; Martin, Rick; Amato, David; Nair, Nitin; Huertas, Pedro

Schiffmann, Raphael; Ries, Markus; Blankenship, Derek; Nicholls, Kathy; Mehta, Atul; Clarke, Joe T R; Steiner, Robert D; Beck, Michael; Barshop, Bruce A; Rhead, William; West, Michael; Martin, Rick; Amato, David; Nair, Nitin; Huertas, Pedro.

Schiffmann R; Institute of Metabolic Disease, Baylor Research Institute, Dallas, Texas, USA.

Genet Med ; 15(12): 983-9, 2013 Dec.

Article en En | MEDLINE | ID: mdl-23680766

Asunto(s)

Enfermedad de Fabry/tratamiento farmacológico; Enfermedad de Fabry/fisiopatología; Tasa de Filtración Glomerular; Trihexosilceramidas/sangre; Trihexosilceramidas/orina; alfa-Galactosidasa/uso terapéutico; Adulto; Biomarcadores/sangre; Biomarcadores/orina; Progresión de la Enfermedad; Método Doble Ciego; Enfermedad de Fabry/complicaciones; Enfermedad de Fabry/patología; Ventrículos Cardíacos/patología; Humanos; Isoenzimas/administración & dosificación; Isoenzimas/uso terapéutico; Masculino; Persona de Mediana Edad; Proteínas Recombinantes; Insuficiencia Renal Crónica/etiología; Insuficiencia Renal Crónica/fisiopatología; Resultado del Tratamiento; Adulto Joven; alfa-Galactosidasa/administración & dosificación

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Texto completo: 1 Banco de datos: MEDLINE Asunto principal: Trihexosilceramidas / Enfermedad de Fabry / Alfa-Galactosidasa / Tasa de Filtración Glomerular Tipo de estudio: Clinical_trials / Etiology_studies / Prognostic_studies / Risk_factors_studies Límite: Adult / Humans / Male / Middle aged Idioma: En Año: 2013 Tipo del documento: Article

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