Translational fidelity of intrathecal delivery of self-complementary AAV9-survival motor neuron 1 for spinal muscular atrophy.

Passini, Marco A; Bu, Jie; Richards, Amy M; Treleaven, Christopher M; Sullivan, Jennifer A; O'Riordan, Catherine R; Scaria, Abraham; Kells, Adrian P; Samaranch, Lluis; San Sebastian, Waldy; Federici, Thais; Fiandaca, Massimo S; Boulis, Nicholas M; Bankiewicz, Krystof S; Shihabuddin, Lamya S; Cheng, Seng H

Passini, Marco A; Bu, Jie; Richards, Amy M; Treleaven, Christopher M; Sullivan, Jennifer A; O'Riordan, Catherine R; Scaria, Abraham; Kells, Adrian P; Samaranch, Lluis; San Sebastian, Waldy; Federici, Thais; Fiandaca, Massimo S; Boulis, Nicholas M; Bankiewicz, Krystof S; Shihabuddin, Lamya S; Cheng, Seng H.

Passini MA; 1 Rare Diseases Science, Genzyme, a Sanofi Company , Framingham, MA 01701.

Hum Gene Ther ; 25(7): 619-30, 2014 Jul.

Article en En | MEDLINE | ID: mdl-24617515

Asunto(s)

Dependovirus; Vectores Genéticos/farmacología; Inyecciones Espinales; Atrofia Muscular Espinal/terapia; Biosíntesis de Proteínas; Proteína 1 para la Supervivencia de la Neurona Motora; Animales; Vectores Genéticos/genética; Vectores Genéticos/metabolismo; Ratones; Ratones Noqueados; Neuronas Motoras/metabolismo; Neuronas Motoras/patología; Atrofia Muscular Espinal/genética; Atrofia Muscular Espinal/metabolismo; Atrofia Muscular Espinal/patología; Médula Espinal/metabolismo; Médula Espinal/patología; Proteína 1 para la Supervivencia de la Neurona Motora/biosíntesis; Proteína 1 para la Supervivencia de la Neurona Motora/genética; Porcinos

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Texto completo: 1 Banco de datos: MEDLINE Asunto principal: Biosíntesis de Proteínas / Inyecciones Espinales / Atrofia Muscular Espinal / Dependovirus / Proteína 1 para la Supervivencia de la Neurona Motora / Vectores Genéticos Límite: Animals Idioma: En Año: 2014 Tipo del documento: Article

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