A large animal model of spinal muscular atrophy and correction of phenotype.

Duque, Sandra I; Arnold, W David; Odermatt, Philipp; Li, Xiaohui; Porensky, Paul N; Schmelzer, Leah; Meyer, Kathrin; Kolb, Stephen J; Schümperli, Daniel; Kaspar, Brian K; Burghes, Arthur H M

Duque, Sandra I; Arnold, W David; Odermatt, Philipp; Li, Xiaohui; Porensky, Paul N; Schmelzer, Leah; Meyer, Kathrin; Kolb, Stephen J; Schümperli, Daniel; Kaspar, Brian K; Burghes, Arthur H M.

Duque SI; Department of Molecular and Cellular Biochemistry, Ohio State University Wexner Medical Center, Columbus, OH.

Ann Neurol ; 77(3): 399-414, 2015 Mar.

Article en En | MEDLINE | ID: mdl-25516063

Asunto(s)

Modelos Animales de Enfermedad; Terapia Genética/métodos; Neuronas Motoras/metabolismo; Atrofia Muscular Espinal/terapia; Proteínas del Complejo SMN/metabolismo; Animales; Biomarcadores; Dependovirus/genética; Electromiografía; Vectores Genéticos/uso terapéutico; Humanos; Neuronas Motoras/patología; Atrofia Muscular Espinal/etiología; Atrofia Muscular Espinal/patología; Atrofia Muscular Espinal/fisiopatología; Fenotipo; ARN Interferente Pequeño/uso terapéutico; Proteínas del Complejo SMN/genética; Porcinos

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Texto completo: 1 Banco de datos: MEDLINE Asunto principal: Atrofia Muscular Espinal / Terapia Genética / Modelos Animales de Enfermedad / Proteínas del Complejo SMN / Neuronas Motoras Tipo de estudio: Etiology_studies Límite: Animals / Humans Idioma: En Año: 2015 Tipo del documento: Article

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