A primer to gene therapy: Progress, prospects, and problems.

Zittersteijn, Hidde A; Gonçalves, Manuel A F V; Hoeben, Rob C

Zittersteijn, Hidde A; Gonçalves, Manuel A F V; Hoeben, Rob C.

Zittersteijn HA; Department of Cell and Chemical Biology, Leiden University Medical Center, Leiden, The Netherlands.
Gonçalves MAFV; Department of Cell and Chemical Biology, Leiden University Medical Center, Leiden, The Netherlands.
Hoeben RC; Department of Cell and Chemical Biology, Leiden University Medical Center, Leiden, The Netherlands.

J Inherit Metab Dis ; 44(1): 54-71, 2021 01.

Article en En | MEDLINE | ID: mdl-32510617

Asunto(s)

Edición Génica/tendencias; Terapia Genética/tendencias; Animales; Sistemas CRISPR-Cas; Edición Génica/métodos; Técnicas de Transferencia de Gen; Enfermedades Genéticas Congénitas/terapia; Terapia Genética/métodos; Vectores Genéticos; Humanos; Virus/genética

Palabras clave

advanced therapy medicinal products; gene editing; genetic disease; genetic therapy; programmable nucleases; viral vectors

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Texto completo: 1 Banco de datos: MEDLINE Asunto principal: Terapia Genética / Edición Génica Límite: Animals / Humans Idioma: En Año: 2021 Tipo del documento: Article

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