Lentiviral haematopoietic stem-cell gene therapy for early-onset metachromatic leukodystrophy: long-term results from a non-randomised, open-label, phase 1/2 trial and expanded access.
Lancet
; 399(10322): 372-383, 2022 01 22.
Article
en En
| MEDLINE
| ID: mdl-35065785
Texto completo:
1
Banco de datos:
MEDLINE
Asunto principal:
Cerebrósido Sulfatasa
/
Lentivirus
/
Trasplante de Células Madre Hematopoyéticas
/
Leucodistrofia Metacromática
Tipo de estudio:
Clinical_trials
/
Observational_studies
/
Prognostic_studies
Límite:
Child
/
Child, preschool
/
Female
/
Humans
/
Male
País como asunto:
Europa
Idioma:
En
Año:
2022
Tipo del documento:
Article