Función de la estadística en el contexto de los ensayos clínicos / Role of statistics in the clinical trials

RESUMEN

La complejidad y los elevados costos que se asocian al desarrollo de medicamentos han impuesto la búsqueda de estrategias más eficientes que combinen reducción de tiempo con calidad de investigación. La metodología estadística tiene una función fundamental en este proceso. En el presente trabajo se realiza una revisión bibliográfica de la función de la estadística en las investigaciones terapéuticas, cuyos objetivos consisten en describir cómo interviene la estadística en los ensayos clínicos y exponer algunos avances y retos que enfrenta el bioestadístico en el contexto actual del desarrollo de estos estudios. Se describe el proceso estadístico dentro del ensayo clínico desde un punto de vista práctico, exigencias regulatorias y disposición documental. Se exponen algunos temas metodológicos específicos y técnicas estadísticas desarrolladas con aplicaciones en estos estudios. En conclusión, la metodología estadística en los ensayos clínicos ha experimentado un desarrollo creciente en los últimos años. Las investigaciones proponen el uso de diseños flexibles que dinamizan los estudios y métodos de análisis más sensibles. Las entidades regulatorias establecen guías en estos temas que orientan para la presentación armonizada de ensayos clínicos ante diversas situaciones. La aplicación de técnicas estadísticas más sensibles y el uso de la tecnología que sustenta estos avances es un tema en desarrollo y con creciente presencia en la literatura de ensayos clínicos

ABSTRACT

The complexity and high costs associated to the development of drugs have brought about the search for more efficient strategies combining time saving and research quality. The statistical methodology plays a fundamental role in this process. The present paper made a literature review of the role of statistics in therapeutic research. The objectives were to describe how statistics participate in the clinical trials and to present some advances attained as well as the challenges met by the biostatician in the present context of development of these studies. The statistical process was described in the clinical trial from the practical viewpoint, including regulatory demands and documentary availability. Some specific methodological topics as well as application-developed statistical techniques were presented. It was concluded that the statistical methodology in clinical trials has experienced growing development in the last few years. The research suggested the use of flexible designs that would speed up the most sensitive studies and methods of analysis. The regulatory bodies set guidelines that give instructions for the harmonized presentation of clinical trials under various circumstances. The application of more sensitive statistical techniques and the use of technologies supporting these advances is a subject that is increasingly dealt with by the scientific literature on clinical trials