Neurological correction of lysosomal storage in a mucopolysaccharidosis IIIB mouse model by adeno-associated virus-mediated gene delivery.

Fu, Haiyan; Samulski, Richard J; McCown, Thomas J; Picornell, Yoana J; Fletcher, David; Muenzer, Joseph

Fu, Haiyan; Samulski, Richard J; McCown, Thomas J; Picornell, Yoana J; Fletcher, David; Muenzer, Joseph.

Afiliação

Fu H; Division of Genetics and Metabolism, Department of Pediatrics, School of Medicine, University of North Carolina at Chapel Hill, Chapel Hill, NC 27599, USA.

Mol Ther ; 5(1): 42-9, 2002 Jan.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-11786044

Assuntos

Acetilglucosaminidase/genética; Dependovirus/genética; Terapia Genética; Vetores Genéticos; Lisossomos/metabolismo; Mucopolissacaridose III/terapia; Acetilglucosaminidase/fisiologia; Animais; Encéfalo/metabolismo; DNA Complementar; Dependovirus/fisiologia; Modelos Animais de Doenças; Humanos; Camundongos; Camundongos Knockout; Microinjeções; Mucopolissacaridose III/patologia; Neurônios/virologia; Tropismo

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Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Acetilglucosaminidase / Terapia Genética / Mucopolissacaridose III / Dependovirus / Vetores Genéticos / Lisossomos Tipo de estudo: Risk_factors_studies Limite: Animals / Humans Idioma: En Ano de publicação: 2002 Tipo de documento: Article

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