Complete correction of hyperphenylalaninemia following liver-directed, recombinant AAV2/8 vector-mediated gene therapy in murine phenylketonuria.

Harding, C O; Gillingham, M B; Hamman, K; Clark, H; Goebel-Daghighi, E; Bird, A; Koeberl, D D

Harding, C O; Gillingham, M B; Hamman, K; Clark, H; Goebel-Daghighi, E; Bird, A; Koeberl, D D.

Afiliação

Harding CO; Department of Pediatrics, Oregon Health & Science University, Portland, OR 97239, USA. hardingc@ohsu.edu

Gene Ther ; 13(5): 457-62, 2006 Mar.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-16319949

Assuntos

Dependovirus/genética; Terapia Genética/métodos; Vetores Genéticos/administração & dosagem; Fígado/metabolismo; Fenilalanina Hidroxilase/genética; Fenilcetonúrias/terapia; Animais; Feminino; Expressão Gênica; Cor de Cabelo; Camundongos; Camundongos Endogâmicos C57BL; Modelos Animais; Fenilalanina Hidroxilase/sangue; Fenilalanina Hidroxilase/metabolismo; Fenilcetonúrias/complicações; Fenilcetonúrias/metabolismo; Transtornos da Pigmentação/etiologia; Transtornos da Pigmentação/metabolismo; Transtornos da Pigmentação/terapia; Proteínas Recombinantes/administração & dosagem; Proteínas Recombinantes/genética; Transdução Genética/métodos

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Texto completo: 1 Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Fenilalanina Hidroxilase / Fenilcetonúrias / Terapia Genética / Dependovirus / Vetores Genéticos / Fígado Tipo de estudo: Etiology_studies Limite: Animals Idioma: En Ano de publicação: 2006 Tipo de documento: Article

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