Effective cell and gene therapy in a murine model of Gaucher disease.

Enquist, Ida Berglin; Nilsson, Eva; Ooka, Andreas; Månsson, Jan-Eric; Olsson, Karin; Ehinger, Mats; Brady, Roscoe O; Richter, Johan; Karlsson, Stefan

Enquist, Ida Berglin; Nilsson, Eva; Ooka, Andreas; Månsson, Jan-Eric; Olsson, Karin; Ehinger, Mats; Brady, Roscoe O; Richter, Johan; Karlsson, Stefan.

Afiliação

Enquist IB; Department of Molecular Medicine and Gene Therapy, Institute of Laboratory Medicine, and Lund Strategic Research Center for Stem Cell Biology and Cell Therapy, Lund University, BMC A12, 221 84 Lund, Sweden.

Proc Natl Acad Sci U S A ; 103(37): 13819-24, 2006 Sep 12.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-16954197

Assuntos

Transplante de Medula Óssea; Modelos Animais de Doenças; Doença de Gaucher/terapia; Terapia Genética; Camundongos; Anemia/enzimologia; Anemia/genética; Animais; Terapia Combinada; Éxons/genética; Doença de Gaucher/patologia; Doença de Gaucher/prevenção & controle; Deleção de Genes; Glucosilceramidase/deficiência; Glucosilceramidase/genética; Camundongos/genética; Mutação; Fenótipo; Retroviridae/genética; Esplenomegalia/enzimologia; Esplenomegalia/genética; Transdução Genética

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Texto completo: 1 Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Terapia Genética / Transplante de Medula Óssea / Modelos Animais de Doenças / Doença de Gaucher / Camundongos Tipo de estudo: Prognostic_studies Limite: Animals Idioma: En Ano de publicação: 2006 Tipo de documento: Article

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