Safety of arylsulfatase A overexpression for gene therapy of metachromatic leukodystrophy.

Capotondo, A; Cesani, M; Pepe, S; Fasano, S; Gregori, S; Tononi, L; Venneri, M A; Brambilla, R; Quattrini, A; Ballabio, A; Cosma, M P; Naldini, L; Biffi, A

Capotondo, A; Cesani, M; Pepe, S; Fasano, S; Gregori, S; Tononi, L; Venneri, M A; Brambilla, R; Quattrini, A; Ballabio, A; Cosma, M P; Naldini, L; Biffi, A.

Afiliação

Capotondo A; San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy, 20132 Milan, Italy.

Hum Gene Ther ; 18(9): 821-36, 2007 Sep.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-17845130

Assuntos

Cerebrosídeo Sulfatase/metabolismo; Terapia Genética; Leucodistrofia Metacromática/genética; Leucodistrofia Metacromática/terapia; Animais; Animais Recém-Nascidos; Antígenos CD34/imunologia; Antígenos CD34/metabolismo; Southern Blotting; Diferenciação Celular; Linhagem da Célula; Proliferação de Células; Cerebrosídeo Sulfatase/efeitos adversos; Cerebrosídeo Sulfatase/análise; Ensaio de Unidades Formadoras de Colônias; Estudos de Viabilidade; Vetores Genéticos; Células-Tronco Hematopoéticas/citologia; Células-Tronco Hematopoéticas/metabolismo; Humanos; Lentivirus/genética; Leucodistrofia Metacromática/metabolismo; Leucodistrofia Metacromática/patologia; Camundongos; Camundongos Transgênicos; Modelos Animais; Neurônios/citologia; Neurônios/metabolismo; Reação em Cadeia da Polimerase; Baço/citologia; Transdução Genética

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Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Terapia Genética / Cerebrosídeo Sulfatase / Leucodistrofia Metacromática Tipo de estudo: Prognostic_studies Limite: Animals / Humans Idioma: En Ano de publicação: 2007 Tipo de documento: Article

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