Rescue of a severe mouse model for spinal muscular atrophy by U7 snRNA-mediated splicing modulation.

Meyer, Kathrin; Marquis, Julien; Trüb, Judith; Nlend Nlend, Rachel; Verp, Sonia; Ruepp, Marc-David; Imboden, Hans; Barde, Isabelle; Trono, Didier; Schümperli, Daniel

Meyer, Kathrin; Marquis, Julien; Trüb, Judith; Nlend Nlend, Rachel; Verp, Sonia; Ruepp, Marc-David; Imboden, Hans; Barde, Isabelle; Trono, Didier; Schümperli, Daniel.

Afiliação

Meyer K; Institute of Cell Biology, University of Bern, Baltzerstrasse 4, CH-3012 Bern, Switzerland.

Hum Mol Genet ; 18(3): 546-55, 2009 Feb 01.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-19010792

Assuntos

Terapia Genética; Atrofia Muscular Espinal/genética; Atrofia Muscular Espinal/terapia; RNA Nuclear Pequeno/uso terapêutico; Animais; Sequência de Bases; Éxons; Humanos; Camundongos; Camundongos Transgênicos; Dados de Sequência Molecular; Atrofia Muscular Espinal/metabolismo; Splicing de RNA; RNA Nuclear Pequeno/genética; Proteína 2 de Sobrevivência do Neurônio Motor/genética; Proteína 2 de Sobrevivência do Neurônio Motor/metabolismo

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Texto completo: 1 Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Atrofia Muscular Espinal / Terapia Genética / RNA Nuclear Pequeno Limite: Animals / Humans Idioma: En Ano de publicação: 2009 Tipo de documento: Article

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