Hematopoietic stem cell gene therapy with a lentiviral vector in X-linked adrenoleukodystrophy.

Cartier, Nathalie; Hacein-Bey-Abina, Salima; Bartholomae, Cynthia C; Veres, Gabor; Schmidt, Manfred; Kutschera, Ina; Vidaud, Michel; Abel, Ulrich; Dal-Cortivo, Liliane; Caccavelli, Laure; Mahlaoui, Nizar; Kiermer, Véronique; Mittelstaedt, Denice; Bellesme, Céline; Lahlou, Najiba; Lefrère, François; Blanche, Stéphane; Audit, Muriel; Payen, Emmanuel; Leboulch, Philippe; l'Homme, Bruno; Bougnères, Pierre; Von Kalle, Christof; Fischer, Alain; Cavazzana-Calvo, Marina; Aubourg, Patrick

Cartier, Nathalie; Hacein-Bey-Abina, Salima; Bartholomae, Cynthia C; Veres, Gabor; Schmidt, Manfred; Kutschera, Ina; Vidaud, Michel; Abel, Ulrich; Dal-Cortivo, Liliane; Caccavelli, Laure; Mahlaoui, Nizar; Kiermer, Véronique; Mittelstaedt, Denice; Bellesme, Céline; Lahlou, Najiba; Lefrère, François; Blanche, Stéphane; Audit, Muriel; Payen, Emmanuel; Leboulch, Philippe; l'Homme, Bruno; Bougnères, Pierre; Von Kalle, Christof; Fischer, Alain; Cavazzana-Calvo, Marina; Aubourg, Patrick.

Afiliação

Cartier N; INSERM UMR745, University Paris-Descartes, 75279 Paris, France.

Science ; 326(5954): 818-23, 2009 Nov 06.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-19892975

Assuntos

Transportadores de Cassetes de Ligação de ATP/genética; Adrenoleucodistrofia/terapia; Terapia Genética; Vetores Genéticos; HIV-1/genética; Transplante de Células-Tronco Hematopoéticas; Células-Tronco Hematopoéticas/fisiologia; Membro 1 da Subfamília D de Transportadores de Cassetes de Ligação de ATP; Adrenoleucodistrofia/genética; Adrenoleucodistrofia/patologia; Animais; Encéfalo/patologia; Diferenciação Celular; Linhagem da Célula; Criança; Progressão da Doença; Ácidos Graxos/sangue; Feminino; Expressão Gênica; Hematopoese; Células-Tronco Hematopoéticas/virologia; Humanos; Leucócitos Mononucleares/metabolismo; Masculino; Camundongos; Microglia/citologia; Microglia/metabolismo; Agonistas Mieloablativos/uso terapêutico; Transdução Genética; Condicionamento Pré-Transplante; Transplante Autólogo; Integração Viral

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Texto completo: 1 Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Células-Tronco Hematopoéticas / Terapia Genética / HIV-1 / Transplante de Células-Tronco Hematopoéticas / Transportadores de Cassetes de Ligação de ATP / Adrenoleucodistrofia / Vetores Genéticos Limite: Animals / Child / Female / Humans / Male Idioma: En Ano de publicação: 2009 Tipo de documento: Article

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