Enzyme-replacement therapy in a 5-month-old boy with attenuated presymptomatic MPS I: 5-year follow-up.

Gabrielli, Orazio; Clarke, Lorne A; Bruni, Stefano; Coppa, Giovanni V

Gabrielli, Orazio; Clarke, Lorne A; Bruni, Stefano; Coppa, Giovanni V.

Afiliação

Gabrielli O; Institute of Maternal-Infantile Sciences, Polytechnic University of Marche, Ancona, Italy. o.gabrielli@univpm.it

Pediatrics ; 125(1): e183-7, 2010 Jan.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-20026495

Assuntos

Terapia de Reposição de Enzimas/métodos; Iduronidase/uso terapêutico; Mucopolissacaridose I/diagnóstico; Mucopolissacaridose I/tratamento farmacológico; Relação Dose-Resposta a Droga; Esquema de Medicação; Seguimentos; Humanos; Assistência de Longa Duração; Masculino; Mucopolissacaridose I/genética; Linhagem; Medição de Risco; Índice de Gravidade de Doença; Irmãos; Fatores de Tempo; Resultado do Tratamento

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Texto completo: 1 Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Mucopolissacaridose I / Terapia de Reposição de Enzimas / Iduronidase Tipo de estudo: Etiology_studies / Observational_studies / Prognostic_studies Limite: Humans / Male Idioma: En Ano de publicação: 2010 Tipo de documento: Article

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