Transplante de Medula Óssea/efeitos adversos; Proteínas de Transporte/genética; Glicoproteínas/genética; Doença Enxerto-Hospedeiro/diagnóstico; Doença Enxerto-Hospedeiro/imunologia; Imunossupressores/uso terapêutico; Macrófagos/transplante; Doença de Niemann-Pick Tipo C/cirurgia; Infecções Respiratórias/imunologia; Condicionamento Pré-Transplante/métodos; Encéfalo/patologia; Desenvolvimento Infantil; Esquema de Medicação; Ácido Glutâmico; Glicoproteínas/deficiência; Doença Enxerto-Hospedeiro/tratamento farmacológico; Doença Enxerto-Hospedeiro/terapia; Homozigoto; Humanos; Síndrome Inflamatória da Reconstituição Imune/imunologia; Imunossupressores/administração & dosagem; Lactente; Macrófagos/efeitos dos fármacos; Macrófagos/imunologia; Imageamento por Ressonância Magnética; Masculino; Destreza Motora; Mutação; Doença de Niemann-Pick Tipo C/genética; Fenótipo; Pneumonia/imunologia; Infecções Respiratórias/terapia; Índice de Gravidade de Doença; Transplante Homólogo; Resultado do Tratamento; Proteínas de Transporte Vesicular