Exon skipping and duchenne muscular dystrophy therapy: selection of the most active U1 snRNA antisense able to induce dystrophin exon 51 skipping.

Incitti, Tania; De Angelis, Fernanda G; Cazzella, Valentina; Sthandier, Olga; Pinnarò, Chiara; Legnini, Ivano; Bozzoni, Irene

Incitti, Tania; De Angelis, Fernanda G; Cazzella, Valentina; Sthandier, Olga; Pinnarò, Chiara; Legnini, Ivano; Bozzoni, Irene.

Afiliação

Incitti T; Department of Genetics and Molecular Biology, Fondazione Cenci-Bolognetti, Rome, Italy.

Mol Ther ; 18(9): 1675-82, 2010 Sep.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-20551908

Assuntos

Distrofina/genética; Éxons/genética; Distrofia Muscular de Duchenne/genética; Distrofia Muscular de Duchenne/terapia; RNA Antissenso/genética; RNA Nuclear Pequeno/genética; Animais; Northern Blotting; Western Blotting; Linhagem Celular; Células Cultivadas; Distrofina/metabolismo; Humanos; Camundongos; Reação em Cadeia da Polimerase

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Texto completo: 1 Base de dados: MEDLINE Assunto principal: RNA Nuclear Pequeno / Éxons / Distrofina / RNA Antissenso / Distrofia Muscular de Duchenne Limite: Animals / Humans Idioma: En Ano de publicação: 2010 Tipo de documento: Article

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